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Knopp Biosciences präsentiert positive präklinische Daten für Lead für neonatalen Epilepsie-Arzneimittelkandidaten auf der Antiepileptic Drug and Device Trials XV Conference 2019

Das Lead-Molekül des Unternehmens zeigt signifikanten Schutz vor
Krampfanfällen in einem Tiermodell für Epilepsie

PITTSBURGH–(BUSINESS WIRE)–Knopp Biosciences LLC, ein pharmazeutisches Forschungs- und
Entwicklungsunternehmen in Privatbesitz, das sich auf die Bereitstellung
bahnbrechender Behandlungsformen für entzündliche und neurologische
Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert,
präsentierte heute auf der Antiepileptic
Drug and Device Trials XV Conference
in Miami, Florida, USA,
In-vitro- und In-vivo-Daten für das Lead-Molekül des Unternehmens für
die zielgerichtete Behandlung von KCNQ2-neonataler epileptischer
Encephalopathie (KCNQ2-NEE). KCNQ2-NEE, eine seltene genetische
Epilepsie bei Kindern, resultiert aus einer Mutation bei Genen für den
Kv7.2/Kv7.3 Ionen-Kanal, was zu häufigen Krampfanfällen und einer
tiefgreifenden Entwicklungsverzögerung führt.

Die präklinischen Daten wurden von Steven Dworetzky Ph.D., Chief
Scientific Officer bei Knopp, ein langjähriger Kv7-Forscher,
vorgestellt, der die Gruppe während seiner Zeit bei Bristol-Myers Squibb
Co. leitete, die erstmals Kv7.2- und Kv7.3-Gene klonten. Dr. Dworetzky
präsentierte Ergebnisse, die die In-vitro nanomolare Aktivität von
KB-3061 und ihren signifikanten Schutz vor Krampfanfällen im maximalen
Elektroschockmodell (MES) von Epilepsie demonstrieren. Darüber hinaus
wurde die In-vivo-Verträglichkeit durch das Ausbleiben von Auswirkungen
auf den neurologische Score bei Dosierungen demonstriert, die einen
vollständigen Schutz boten. KB-3061 unterscheidet sich von anderen
Molekülen ihrer Klasse, einschließlich Ezogabine, das ebenfalls in den
In-vitro- und In-vivo-Modellen getestet wurde. Einige Höhepunkte:

  • In dem MES-Modell schützte KB-3061 Ratten vor Krampfanfällen bei einer
    Dosierung, die 20 mal niedriger war als die Dosierung von Ezogabine
    die für einen entsprechenden Schutz vor Krampfanfällen erforderlich
    war. Zudem zeigte KB-3061 eine deutlich höhere Verträglichkeit.
  • KB-3061 erhöhte nicht die GABA-Aktivität in einer allosterischen GABAA-Rezeptor-Untersuchung.
  • In einer Standard-Photooxidation-Untersuchung war KB3061 stabil.

„Knopp ist besonders erfreut über das In-Vitro-Profil und In-Vivo-Profil
von KB-3061“, so Dr. Dworetzky. „Kinder mit KCNQ2-NEE und ihre Familien
brauchen dringend Präzisionsmedizin, die in der Lage ist, die
Ionenkanalfunktion wiederherzustellen und eine Änderung des
Krankheitsverlaufs herbeizuführen.“

Knopp führt präklinische toxikologische Untersuchungen von KB-3061
durch, bevor ein IND-Antrag (Investigational New Drug Application) bei
der US-Arzneimittelbehörde (FDA) eingereicht wird, um mit klinischen
Studien zu beginnen.

Ionenkanäle sind Proteine, die die Erregbarkeit von Zellen regulieren.
Wirkstoffe, die Ionenkanäle modulieren, spielen eine wichtige Rolle bei
der Behandlung einer Reihe von neurologischen, Herz-Kreislauf- und
Erkrankungen der glatten Muskulatur. Bei den Zielen in Bezug auf die
Ionenkanäle spielen Kaliumkanäle eine wichtige Rolle in der
Pathophysiologie der Epilepsie und weiteren Erkrankungen, bei denen ein
erheblicher, ungedeckter, medizinischer Bedarf in Hinblick auf das
Nervensystem besteht. Knopp erstellt eine Bibliothek mit Kv7.2/7.3
Kanal-Aktivatoren, um diesen wichtigen Ionenkanal in erregbaren Zellen
zu modulieren, und konzentriert sich dabei nicht nur auf die Zerstörung
der genetischen Mutation in Verbindung mit neonataler Enzephalopathie,
sondern auch auf weitere seltene Epilepsien und neuropathischen Schmerz.

Knopps Kv7-Forschung wird unter der Vergabenummer U44NS093160 des
National Institute of Neurological Disorders and Stroke der National
Institutes of Health (NIH) unterstützt. Für den Inhalt der vorliegenden
Bekanntgabe ist ausschließlich Knopp verantwortlich. Er gibt nicht
unbedingt die Auffassung der NIH wieder.

Über KNOPP BIOSCIENCES LLC

Knopp Biosciences LLC ist ein pharmazeutisches Forschungs- und
Entwicklungsunternehmen in Privatbesitz, das sich auf die Bereitstellung
bahnbrechender Behandlungsformen für entzündliche und neurologische
Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert.
Das kleinmolekulare Arzneimittel Dexpramipexol in der klinischen
Prüfungsphase von Knopp wird in klinische Studien der Phase III zur
Behandlung von Hypereosinophilen Syndromen und in die klinische Phase II
zur Behandlung von eosinophilem Asthma eintreten. Die präklinische
Plattform Kv7 von Knopp ist auf kleinmolekulare Behandlungsoptionen für
neonatale epileptische Enzephalopathie, andere seltene Epilepsien,
Tinnitus und neuropathische Schmerzen gerichtet. Weitere Informationen
finden Sie unter www.knoppbio.com.

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsbezogene Aussagen“, darunter
Aussagen über geplante Zulassungsanträge bei Aufsichtsbehörden und
klinische Entwicklungsprogramme. Alle zukunftsbezogenen Aussagen beruhen
auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen der Geschäftsleitung und
unterliegen Risiken, Unwägbarkeiten und anderen wichtigen Faktoren,
darunter insbesondere die mit klinischen Studien und
Produktentwicklungsprogrammen einhergehenden Unwägbarkeiten, die
Verfügbarkeit finanzieller Mittel für weitere Forschung und Studien, die
Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit alternativer Therapien oder
Behandlungen, das Vorliegen eines Patentschutzes für Entdeckungen und
strategische Allianzen sowie weitere Faktoren, die dazu führen können,
dass die tatsächlichen Ergebnisse von Knopp von unseren Erwartungen
abweichen. Es kann nicht gewährleistet werden, dass ein Prüfpräparat
erfolgreich entwickelt oder hergestellt wird oder dass die endgültigen
Ergebnisse der klinischen Studien die Erteilung der für die Vermarktung
der Produkte notwendigen behördlichen Zulassungen nach sich ziehen.
Knopp übernimmt keinerlei Verpflichtung zur Aktualisierung und
Überarbeitung von zukunftsbezogenen Aussagen aufgrund von neuen
Informationen, künftigen Ereignissen oder sonstigen Gründen.

Knopp arbeitet an der Entwicklung mehrerer Prüfpräparate, die bisher
nicht von der US-Food and Drug Administration zugelassen wurden. Diese
Prüfpräparate werden derzeit noch klinisch untersucht, um ihre
Sicherheit und Wirksamkeit auszuwerten.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist
die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur
besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im
Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb
Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

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Media:
James Heins
james.heins@icrinc.com
646-277-8251

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