Präklinische Daten stützen die Entwicklung von KB-3061 als potenzielles Präzisionsmedikament zur Behandlung einer seltenen pädiatrischen Epilepsie
PITTSBURGH, USA–(BUSINESS WIRE)–Knopp Biosciences LLC, ein in Privatbesitz befindliches Unternehmen zur Erforschung und Entwicklung von Wirkstoffen, das auf bahnbrechende Therapien für immunologische und neurologische Erkrankungen mit hohem medizinischen Bedarf spezialisiert ist, präsentierte heute Daten zur Charakterisierung von KB-3061, dem Leitmolekül der Kv7-Ionenkanalplattform des Unternehmens, auf der Jahrestagung 2019 der American Epilepsy Society (AES) in Baltimore, US-Bundesstaat Maryland.
Knopp treibt die Entwicklung von KB-3061 als potenzielles Präzisionsmedikament zur Behandlung der KCNQ2-bedingten, neonatalen epileptischen Enzephalopathie (KCNQ2-EE) voran, einer seltenen, genetisch definierten Krankheit, die mit Anfällen in den ersten Lebenstagen und einer starken Verzögerung der neurologischen Entwicklung einhergeht. Die Krankheit wird durch dominant-negative Mutationen im KCNQ2-Gen verursacht, das einen Kaliumkanal, Kv7.2, produziert, der für die frühe Gehirnentwicklung entscheidend ist.
Auf der AES präsentierte Daten von Knopp-Wissenschaftlern und akademischen Mitarbeitern unterstützen die weitere Entwicklung von KB-3061 als potenzielle Therapie für Kinder mit KCNQ2-EE. Zu den wichtigsten Highlights dieser und zuvor gemeldeter Daten gehören:
- KB-3061 ermöglichte die vollständige Wiederherstellung der Funktion der Kv7-Kaliumkanäle in Zellen, die zur Expression von Genvarianten aus den drei „Hotspot“-Domänen Spannungssensor, Pore und C-Terminus konstruiert wurden, die KCNQ2-EE verursachen.
- Nanomolare Gehirnkonzentrationen von KB-3061 bewirkten im maximalen Elektroschockmodell (MES) der Epilepsie einen signifikanten Schutz vor Anfällen mit minimaler Auswirkung auf das Neuroverhalten.
- KB-3061 unterscheidet sich von anderen Molekülen seiner Klasse wie Ezogabin durch eine verbesserte Stabilität gegenüber Photooxidation, einer verringerten GABAA-Rezeptoraktivität und einer höheren Wirksamkeit bei besserer Verträglichkeit in präklinischen Epilepsiemodellen.
- KB-3061 zeigte keine signifikante Aktivität gegen ein breites Spektrum von Off-Targets, einschließlich GPCRs, Ionenkanälen, Transportern, Herzionenkanälen und Kinasen.
- Mit Unterstützung des Health Blueprint Neurotherapeutics Network (BPN) der National Institutes of Health werden derzeit Studien zur Toxikologie und Entwicklung von Arzneimittelherstellungsprozessen durchgeführt, die für die Anerkennung als IND (Investigational New Drug) relevant sind.
„Bei unseren Gesprächen mit Mitgliedern der pädiatrischen Epilepsiegemeinschaft wurde der dringende Bedarf an neuartigen Arzneimitteln hervorgehoben, die nicht nur Anfälle behandeln, sondern auch die zugrunde liegende Ursache von KCNQ2-EE bekämpfen“, so Michael Bozik, M.D., CEO bei Knopp Biosciences. „Obgleich das Potenzial von KB-3061 noch klinisch evaluiert werden muss, verfolgen wir nachdrücklich seine Entwicklung als gezielte Therapie für Kinder, die von dieser Krankheit betroffen sind.“
Knopp hat Studien zur Unterstützung der Beantragung des IND-Status (Investigational New Drug) initiiert, um die klinischen Auswirkungen von KB-3061 zu untersuchen.
Folgen Sie Knopp Biosciences auf Twitter unter @KnoppBio, und erhalten Sie unter dem Hashtag #AES2019 Nachrichten und Aktualisierungen der AES-Jahrestagung.
ÜBER KNOPP BIOSCIENCES LLC
Knopp Biosciences ist ein privates pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt auf der Bereitstellung bahnbrechender Therapeutika für Entzündungs- und Nervenerkrankungen mit einem hohen ungedeckten Bedarf an Behandlungsoptionen. Der niedermolekulare Wirkstoff Dexpramipexol von Knopp befindet sich in Phase 2 der klinischen Studien für die Indikation mittelschweres bis schweres eosinophiles Asthma. Die präklinische Kv7-Plattform von Knopp richtet sich an kleinmolekulare Behandlungen der neonatalen epileptischen Enzephalopathie, anderer seltener Epilepsien und neuropathischer Schmerzen. Nähere Informationen unter www.knoppbio.com.
Knopps Kv7-Forschung wird unter den Fördernummern U44NS093160 und U44NS115732 des National Institute of Neurological Disorders und des National Institutes of Health (NIH) unterstützt. Der Inhalt dieser Mitteilung liegt ausschließlich in der Verantwortung von Knopp und spiegelt nicht unbedingt die Ansichten des NIH wider.
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsbezogene Aussagen“, darunter Aussagen über geplante Zulassungsanträge bei Aufsichtsbehörden und klinische Entwicklungsprogramme. Alle zukunftsbezogenen Aussagen beruhen auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen der Geschäftsleitung und unterliegen Risiken, Unwägbarkeiten und anderen wichtigen Faktoren, darunter insbesondere die mit klinischen Studien und Produktentwicklungsprogrammen einhergehenden Unwägbarkeiten, die Verfügbarkeit finanzieller Mittel für weitere Forschung und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit alternativer Therapien oder Behandlungen, das Vorliegen eines Patentschutzes für Entdeckungen und strategische Allianzen sowie weitere Faktoren, die dazu führen können, dass Knopps tatsächliche Ergebnisse von unseren Erwartungen abweichen. Es kann nicht gewährleistet werden, dass ein Prüfpräparat erfolgreich entwickelt oder hergestellt wird oder dass die endgültigen Ergebnisse der klinischen Studien die Erteilung der für die Vermarktung der Produkte notwendigen behördlichen Zulassungen rechtfertigen. Knopp übernimmt keinerlei Verpflichtung zur Aktualisierung und Überarbeitung von zukunftsbezogenen Aussagen aufgrund von neuen Informationen, künftigen Ereignissen oder sonstigen Gründen.
Knopp arbeitet an der Entwicklung mehrerer Prüfpräparate, die nicht von der US-Food and Drug Administration genehmigt wurden. Diese Prüfpräparate werden derzeit noch klinisch untersucht, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit auszuwerten.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
Contacts
Ansprechpartner für Medien:
Kate Coyle
kate.coyle@icrinc.com
203-682-8210
Surabhi Verma
surabhi.verma@icrinc.com
646-677-1825