Kv7-Leit-Modulator des Unternehmens, KB-3061, in präklinischer Entwicklung für die epileptische Enzephalopathie (KCNQ2)
PITTSBURGH–(BUSINESS WIRE)–Knopp Biosciences LLC berichtet heute über Daten, die zeigen, dass Substanzuntergruppen aus seiner proprietären Bibliothek von Kaliumkanal-Modulatoren selektiv auf Kv7-Kanal-Subtypen abzielen, die mit einer Vielzahl von neurologischen Krankheiten und Erkrankungen der glatten Muskulatur verbunden sind. Die Daten werden auf dem International Kv7 Channels Symposium 2019 in Neapel (Italien) vorgestellt.
Titel der Präsentation: The Re-emergence of Kv7 Drug Discovery
Referent: Dr. Michael Bozik, CEO, Knopp Biosciences
Datum und Uhrzeit: 13. September, 16.35 Uhr MESZ
Dr. Michael Bozik, Chief Executive Officer von Knopp, wird die Daten aus der firmeneigenen Bibliothek mit mehr als 3.000 neuartigen Substanzen vorstellen, die den Kv7-Kanal, der den Fluss von Kaliumionen in Zellmembranen reguliert, modulieren sollen. Die Daten zeigen, dass spezifische Untergruppen von Kv7-Substanzen selektiv verschiedene Kv7-Kanal-Subtypen in verschiedenen Bereichen der Kanalaktivierung und -hemmung modulieren und so die Auswahl von Substanzen ermöglichen, die neurologische Störungen, die hauptsächlich mit Kv7.2/7.3-Kanälen und anderen, die hauptsächlich mit Kv7.4-Kanälen in Verbindung stehen, bekämpfen können.
„Durch die Charakterisierung einer benutzerdefinierten Bibliothek von Kv7-Modulatoren im Hinblick auf die Aktivität und Spezifität haben wir Nachweise für unser Potenzial geliefert, gezielte Behandlungen für verschiedene Erkrankungen des Zentralnervensystems und der glatten Muskulatur zu entwickeln“, sagte Dr. Bozik. „Dementsprechend bietet unsere Kv7-Bibliothek unserer Meinung nach ein Präzisionsinstrument zur Untersuchung der Kv7-Pharmakologie in zahlreichen Therapiebereichen mit einem hohen medizinischen Bedarf.“
Zur Charakterisierung der Substanzaktivität wurden veränderte Zelllinien, die die Kanal-Subtypen Kv7.2/7.3, Kv7.4, Kv7.3/7.5 und Kv7.1/KCNE1 exprimieren, in einem Screening-Format verwendet. Der primäre Screen war ein Thallium-Flux-Assay, um die Werte der effektiven Konzentration (EC50) für die Kv7.2/7.3- Aktivität zu bestimmen und die Substanzen in eine Rangfolge zu bringen. Die aktiven Substanzen wurden dann in einem vergleichenden Screening mit anderen Kv7-Zelllinien abgeglichen. Das automatisierte Patch-Clamp-System QPatch HTx lieferte einen funktionellen Bestätigungs-Assay zur weiteren Charakterisierung der elektrophysiologischen Eigenschaften dieser neuartigen Substanzen.
Der Kv7-Leit-Modulator von Knopp, KB-3061, befindet sich in der präklinischen Entwicklung für die epileptische Enzephalopathie (KCNQ2), einer seltenen neonatalen Erkrankung, die durch Anfälle ab den ersten Lebenstagen und erhebliche Entwicklungsverzögerungen gekennzeichnet ist.
ÜBER KNOPP BIOSCIENCES LLC
Knopp Biosciences ist ein privat geführtes Unternehmen im Bereich der Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten, das bahnbrechende Behandlungen für neurologische und immunologische Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Behandlungsbedarf anbietet. Neben der Entwicklung von oralem Dexpramipexol für Eosinophil-assoziierte Krankheiten richtet sich die präklinische Kv7-Plattform von Knopp an niedermolekulare Behandlungen für die epileptische KCNQ2-Enzephalopathie und andere Störungen der Übererregbarkeit des zentralen Nervensystems. Weitere Informationen finden Sie unter www.knoppbio.com.
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“, einschließlich Aussagen zu geplanten Zulassungsanträgen und klinischen Entwicklungsprogrammen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Annahmen und Erwartungen des Managements und beinhalten Risiken, Unsicherheiten und andere wichtige Faktoren, insbesondere die Unsicherheiten, die klinischen Studien und Produktentwicklungsprogrammen innewohnen, die Verfügbarkeit von Finanzmitteln zur Unterstützung weiterer Forschung und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit alternativer Therapien oder Behandlungen, die Verfügbarkeit von Patentschutz für Entdeckungen und strategische Allianzen sowie zusätzliche Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse von Knopp von unseren Erwartungen abweichen. Es kann nicht garantiert werden, dass ein Prüfpräparat erfolgreich entwickelt oder hergestellt wird oder dass die Endergebnisse klinischer Studien die für die Vermarktung eines Produkts erforderlichen behördlichen Genehmigungen unterstützen. Knopp unterliegt keinerlei Verpflichtung, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren oder zu revidieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus sonstigen Gründen.
Die Pipeline von Knopp umfasst klinische Prüfarzneimittel, die noch nicht von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA zugelassen wurden. Diese klinischen Prüfarzneimittel werden noch einer klinischen Studie unterzogen, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit zu verifizieren.
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