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Europäische Kommission erteilt bedingte Zulassung für CARVYKTI® (Ciltacabtagene Autoleucel) – die erste Zelltherapie von Janssen zur Behandlung von Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom

In der zulassungsrelevanten klinischen Studie CARTITUDE-1 sprachen 98 Prozent der Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom auf eine einmalige Behandlung mit Ciltacabtagene Autoleucel an, und 80 Prozent dieser Patienten erreichten ein vollständiges Ansprechen1

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BEERSE, Belgien–(BUSINESS WIRE)–Wie die zu Johnson & Johnson gehörenden Janssen Pharmaceutical Companies heute mitteilten, hat die Europäische Kommission (EK) die bedingte Zulassung von CARVYKTI® (Ciltacabtagene Autoleucel; Cilta-cel) für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom (RRMM) erteilt, die mindestens drei vorausgegangene Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff (IMiD), einen Proteasom-Inhibitor (PI) und einen Anti-CD38-Antikörper, und bei denen die Krankheit unter der letzten Behandlung fortgeschritten ist. Im Dezember 2017 unterzeichnete Janssen Biotech, Inc. (Janssen) eine exklusive weltweite Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Legend Biotech USA, Inc. zur Entwicklung und Vermarktung von Cilta-cel.2

„Patienten, die einen Rückfall erlitten haben oder auf die Behandlung nicht mehr ansprachen, nachdem die drei wichtigsten Wirkstoffklassen angewandt wurden, haben in der Regel eine ungünstige Überlebensprognose. Trotz der jüngsten Innovationen werden weiterhin neue therapeutische Ansätze benötigt“, so Maria-Victoria Mateos, M.D., Fachärztin für Hämatologie am Universitätskrankenhaus von Salamanca.* „Die CARTITUDE-1-Daten, auf die sich die EK-Zulassung stützt, zeigen, dass eine einzige Infusion von Cilta-cel bei einer stark vorbehandelten Patientengruppe zu einem dauerhaften Ansprechen führte. Diese Ergebnisse belegen das Potenzial von Cilta-cel als effektive neue Behandlungsoption für Patienten und Ärzte.“

Cilta-cel ist eine chimäre Antigenrezeptor-T-Zell-Therapie (CAR-T) mit zwei auf das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) gerichteten Einzeldomänenantikörpern.3 Die CAR-T-Therapie wird Patienten-spezifisch entwickelt und in Form einer einmaligen Infusion verabreicht.3,4

„Wir bei Janssen setzen uns seit fast 20 Jahren dafür ein, die Folgen einer Diagnose des multiplen Myelom für die Patienten zu mildern, und sind entschlossen, den nach wie vor erheblichen medizinischen Bedarf zu decken“, berichtet Edmond Chan, MBChB M.D. (Res), Therapeutic Area Lead Haematology EMEA, Janssen-Cilag Limited. „Mit der heutigen Zulassung von Cilta-cel in Europa freuen wir uns, einen neuen Behandlungsansatz anzubieten, mit dem medizinische Fachkräfte diese komplexe Krankheit angehen und hoffentlich eines Tages überwinden können.“

Eine bedingte Zulassung (Conditional Marketing Authorisation, CMA) ist die Zulassung eines Arzneimittels, das einen ungedeckten medizinischen Bedarf von Patienten deckt, und zwar auf der Grundlage einer geringeren Menge klinischer Daten als normalerweise erforderlich, unter der Voraussetzung, dass der Nutzen einer sofortigen Verfügbarkeit des Arzneimittels das Risiko überwiegt und der Antragsteller in der Lage ist, in Zukunft umfassende klinische Daten vorzulegen.5 Diese CMA stützt sich auf die zulassungsrelevante CARTITUDE-1-Studie an Patienten, die im Durchschnitt sechs vorangegangene Behandlungen (Spanne: 3 bis 18) sowie ein IMiD, einen PI und einen monoklonalen Anti-CD38-Antikörper erhalten hatten.1 Die beim Annual Meeting 2021 der American Society of Clinical Oncology (ASCO) vorgestellten Ergebnisse zeigten, dass eine einmalige Behandlung mit Cilta-cel bei einer medianen Nachbeobachtungszeit von 18 Monaten (Spanne: 1,5 bis 30,5) zu einem intensiven und dauerhaften Ansprechen führte, wobei 98 Prozent (95 % Konfidenzintervall [KI], 92,7-99,7) der Patienten mit RRMM auf die Therapie ansprachen (98 % Gesamtansprechrate [ORR] (n=97)).1,6 Bemerkenswert ist, dass 80 Prozent der Patienten ein stringentes vollständiges Ansprechen (sCR) erreichten. Ein sCR besteht, wenn der Arzt nach der Behandlung keine Anzeichen oder Symptome der Krankheit durch bildgebende Verfahren oder andere Tests feststellen kann.1

Die Sicherheit von Cilta-cel wurde an 179 erwachsenen Patienten in zwei offenen klinischen Studien untersucht (MMY2001 und MMY2003). Die häufigsten Nebenwirkungen (≥20 %) waren Neutropenie (91 %), Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) (88 %), Pyrexie (88 %), Thrombozytopenie (73 %), Anämie (72 %), Leukopenie (54 %), Lymphopenie (45 %), Muskel-Skelett-Schmerzen (43 %), Hypotonie (41 %), Müdigkeit (40 %), Transaminasenerhöhung (37 %), Infektion der oberen Atemwege (32 %), Durchfall (28 %), Hypokalzämie (27 %), Hypophosphatämie (26 %), Übelkeit (26 %), Kopfschmerzen (25 %), Husten (25 %), Tachykardie (23 %), Schüttelfrost (23 %), Enzephalopathie (22 %), Appetitlosigkeit (22 %), Ödeme (22 %) und Hypokaliämie (20 %).6

„Die Zulassung der ersten Zelltherapie von Janssen ist ein Beweis für unsere kontinuierlichen Anstrengungen, die Wissenschaft voranzubringen und die Ergebnisse für Menschen mit multiplem Myelom weiter zu verbessern“, so Sen Zhuang, M.D., Ph.D., Vice President, Oncology Clinical Research, Janssen Research & Development, LLC. „Wir sind den Patienten, ihren Familien, den Krankenschwestern und -pflegern sowie den Forscherteams und Studienzentren, die an der klinischen Studie mit Cilta-cel beteiligt waren und die heutige Zulassung ermöglicht haben, zutiefst dankbar.“

Das längerfristige Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von Cilta-cel wird in der laufenden CARTITUDE-1-Studie untersucht. Die kürzlich beim Annual Meeting 2021 der American Society of Hematology (ASH) vorgestellten Ergebnisse der Zwei-Jahres-Nachbeobachtung belegen, dass 98 Prozent der mit Cilta-cel behandelten Patienten mit RRMM auf die Therapie ansprachen (98 % ORR [n=97]) und die Mehrheit der Patienten eine anhaltendes starkes Ansprechen erreichten. 83 Prozent der Patienten erreichten eine sCR nach einer Nachbeobachtungszeit von 22 Monaten.3

Da es sich um ein hochgradig personalisiertes Arzneimittel handelt, bei dem die eigenen T-Zellen eines Patienten so programmiert werden, dass sie Krebszellen identifizieren und abtöten4, erfordert die Verabreichung der CAR-T-Therapie eine umfangreiche Schulung, Vorbereitung und Zertifizierung, um eine optimale Produktqualität und das bestmögliche Erlebnis für die Patienten sicherzustellen. Janssen wird ein begrenztes Netzwerk zertifizierter Behandlungszentren in mehreren Phasen in Betrieb nehmen und die Verfügbarkeit von Cilta-cel in ganz Europa ausweiten, um Onkologen und Patienten eine zuverlässige Behandlung bereitzustellen.

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Über Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel)

Cilta-cel ist eine BCMA-gerichtete, genetisch modifizierte autologe T-Zell-Immuntherapie, bei der die eigenen T-Zellen des Patienten mit einem Transgen umprogrammiert werden, welches einen chimären Antigenrezeptor (CAR) kodiert, der Zellen identifiziert und eliminiert, die BCMA exprimieren.1,3 BCMA wird primär auf der Oberfläche von Zellen der B-Linie des malignen multiplen Myeloms sowie von B-Zellen und Plasmazellen im Spätstadium exprimiert.7,8 Das CAR-Protein von Cilta-cel enthält zwei auf BCMA gerichtete Einzeldomänenantikörper, die so konzipiert sind, dass sie eine hohe Avidität gegen menschliches BCMA aufweisen.1 Nach der Bindung an BCMA-exprimierende Zellen fördert das CAR die Aktivierung und Expansion der T-Zellen sowie die Eliminierung der Zielzellen.9

Im Dezember 2017 unterzeichnete Janssen Biotech, Inc. (Janssen) eine exklusive weltweite Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Legend Biotech USA, Inc. zur Entwicklung und Vermarktung von Cilta-cel.2

Neben dem im Dezember 2019 10 erteilten Breakthrough-Therapy-Status der USA erhielt Cilta-cel im April 2019 11 den PRIME-Status (PRIority MEdicines) der Europäischen Kommission und im August 2020 12 ebenfalls den Breakthrough-Therapy-Status in China. Janssen erhielt zudem den Orphan-Drug-Status für Cilta-cel von der Europäischen Kommission im Februar 2020 und von der Pharmaceuticals and Medicinal Devices Agency (PMDA) in Japan im Juni 202013. Im Mai 2022 empfahl der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten im Konsens, den Orphan-Drug-Status für Cilta-cel beizubehalten, dies auf der Grundlage von klinischen Daten, die verbesserte und anhaltende vollständige Ansprechraten nach der Behandlung belegen.14 Cilta-cel erhielt im Februar 2022 die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA).15

Über CARTITUDE-1

CARTITUDE-1 (NCT03548207)16 ist eine laufende, offene, multizentrische Phase-1b/2-Studie zur Prüfung von Cilta-cel für die Behandlung von Patienten mit RRMM, die zuvor einen PI, einen IMiD und einen Anti-CD38-Antikörper erhalten haben und bei denen die Krankheit unter oder nach der letzten Behandlung fortgeschritten ist. Alle Patienten der Studie hatten im Durchschnitt sechs vorherige Behandlungen erhalten (Spanne: 3 bis 18).1 Von den 97 Patienten, die in die Studie aufgenommen wurden, waren 99 Prozent refraktär gegenüber der letzten Behandlungslinie und 88 Prozent waren dreifach refraktär, d. h. ihr Krebs sprach nicht oder nicht mehr auf ein IMiD, einen PI und einen Anti-CD38-Antikörper an.1

Über das multiple Myelom

Das multiple Myelom ist ein unheilbarer Blutkrebs, der eine Art von weißen Blutkörperchen befällt, die so genannten Plasmazellen, die im Knochenmark vorkommen.17 Beim multiplen Myelom verändern sich die krebsartigen Plasmazellen und wachsen unkontrolliert.7 In Europa wurde 2020 bei mehr als 50.900 Menschen ein multiples Myelom diagnostiziert, und mehr als 32.500 Patienten starben daran.18 Während einige Patienten mit multiplem Myelom zunächst keine Symptome zeigen, wird die Diagnose bei den meisten Patienten aufgrund von Symptomen gestellt, zu denen Knochenbrüche oder -schmerzen, niedrige Blutbildwerte, Müdigkeit, erhöhte Kalziumwerte oder Nierenversagen gehören können.19

Über die Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson

Bei Janssen schaffen wir eine Zukunft, in der Krankheiten der Vergangenheit angehören. Das Leben von Menschen zu verändern, indem wir neue und bessere Wege finden, um Krankheiten zu verhindern, aufzuhalten, zu behandeln und zu heilen, ist das, was uns inspiriert und antreibt. Wir konzentrieren uns auf Gebiete der Medizin, in denen wir den größten Unterschied machen können: Herz-Kreislauf- und Stoffwechsel- und Netzhauterkrankungen, Immunologie, Infektionskrankheiten und Impfstoffe, Neurowissenschaften, Onkologie und pulmonale Hypertonie.

Nähere Informationen unter www.janssen.com/emea. Verfolgen Sie unsere aktuellen Nachrichten unter www.twitter.com/janssenEMEA. Janssen Pharmaceutica NV, Janssen Biotech, Inc., Janssen-Cilag Limited und Janssen Research & Development, LLC sind Teil der Janssen Pharmaceutical Companies von Johnson & Johnson.

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*Maria-Victoria Mateos, MD, PhD, ist Beraterin im Auftrag von Janssen. Für ihren Beitrag zu dieser Pressemitteilung hat sie keine Vergütung erhalten.

Warnhinweise zu zukunftsgerichteten Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ gemäß der Definition im Private Securities Litigation Reform Act von 1995 über Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel). Zukunftsgerichtete Aussagen sollten nicht als verlässliche Informationen behandelt werden. Diese Aussagen beruhen auf den gegenwärtigen Erwartungen an zukünftige Ereignisse. Wenn sich zugrunde liegenden Annahmen als unrichtig erweisen oder unbekannte Risiken oder Unwägbarkeiten bekannt werden, können die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den Erwartungen und Prognosen von Janssen Pharmaceutica NV, Janssen Biotech, Inc., Janssen-Cilag Limited und Janssen Research & Development, LLC oder einem anderen Unternehmen der Janssen Pharmaceutical Companies und/oder Johnson & Johnson abweichen. Zu den Risiken und Unwägbarkeiten zählen unter anderem: Herausforderungen und Unwägbarkeiten in der Produktforschung und -entwicklung, einschließlich der Unwägbarkeit des klinischen Erfolgs und der Erlangung behördlicher Genehmigungen, Unwägbarkeit des kommerziellen Erfolgs, Herstellungsschwierigkeiten und Verzögerungen, Wettbewerb, einschließlich technologischer Fortschritte, neuer Produkte und Patente der Wettbewerber, Anfechtung von Patenten, Bedenken hinsichtlich der Produktwirksamkeit oder -sicherheit, die zu Produktrückrufen oder behördlichen Maßnahmen führen, Verhaltensänderungen und Konsumverhalten im Segment der Gesundheitsprodukte und -dienstleistungen, Änderungen der geltenden Gesetze und Vorschriften, einschließlich globaler Gesundheitsreformen, sowie Trends zur Kostendämpfung im Gesundheitswesen. Eine weitere Liste und Beschreibung dieser Risiken, Unsicherheiten und anderer Faktoren finden Sie im Jahresbericht von Johnson & Johnson auf Form 10-K für das am 2. Januar 2022 endende Geschäftsjahr, einschließlich der Abschnitte mit der Überschrift „Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements“ und „Item 1A. Risk Factors“ und in den nachfolgenden Quartalsberichten von Johnson & Johnson auf Form 10-Q und anderen Unterlagen, die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurden. Kopien dieser Unterlagen sind im Internet unter www.sec.gov, www.jnj.com oder auf Anfrage bei Johnson & Johnson erhältlich. Weder die Janssen Pharmaceutical Companies noch Johnson & Johnson sind dazu verpflichtet, zukunftsgerichtete Aussagen aufgrund von neuen Informationen oder zukünftigen Ereignissen und Entwicklungen zu aktualisieren.

Quellenangaben

1 Usmani, S. Ciltacabtagene autoleucel, a B-cell maturation antigen (BCMA)-directed chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) therapy, in relapsed/refractory multiple myeloma (R/R MM): Updated results from CARTITUDE-1. Abstract #8005 [mündlicher Vortrag]. Präsentiert beim Annual Meeting 2021 der American Society of Clinical Oncology (ASCO).

2 JnJ.com Janssen Enters Worldwide Collaboration and License Agreement with Chinese Company Legend Biotech to Develop Investigational CAR-T Anti-Cancer Therapy. Verfügbar unter: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-enters-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-chinese-company-legend-biotech-to-develop-investigational-car-t-anti-cancer-therapy. Letzter Zugriff: Mai 2022.

3 Martin, T. Updated Results From CARTITUDE-1: Phase 1b/2 Study of Ciltacabtagene Autoleucel, a B-cell Maturation Antigen-Directed Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy, in Patients With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Abstract #549 [mündlicher Vortrag]. Präsentiert beim Annual Meeting und Exposition Annual Meeting 2021 der American Society of Hematology (ASH).

4 NHS. CAR-T Therapy. Verfügbar unter: https://www.england.nhs.uk/cancer/cdf/car-t-therapy/. Letzter Zugriff: Mai 2022.

5 Conditional marketing authorisation. Europäische Arzneimittelagentur. Verfügbar unter:

https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/conditional-marketing-authorisation. Letzter Zugriff: Mai 2022.

6 Europäische Arzneimittelagentur. CARVYKTI (Ciltacabtagene Autoleucel) Summary of Product Characteristics. Mai 2022.

7 Frerichs KA, et al. Preclinical Activity of JNJ-7957, a Novel BCMA×CD3 Bispecific Antibody for the Treatment of Multiple Myeloma, Is Potentiated by Daratumumab. Clin Cancer Res. 1. Mai 2020;26(9):2203-2215.

8 Cho SF, et al. Targeting B Cell Maturation Antigen (BCMA) in Multiple Myeloma: Potential Uses of BCMA-Based Immunotherapy. Front Immunol. 10. August 2018;9:1821.

9 Tai YT, Anderson KC. Targeting B-cell maturation antigen in multiple myeloma. Immunotherapy. 2015;7(11):1187-1199.

10 JnJ.com Janssen Announces BCMA CAR-T Therapy JNJ-4528 Granted U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for the Treatment of Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. Verfügbar unter: https://www.jnj.com/janssen-announces-bcma-car-t-therapy-jnj-4528-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy-designation-for-the-treatment-of-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma. Letzter Zugriff: Mai 2022.

11 JnJ.com Janssen Announces Investigational CAR-T Therapy JNJ-68284528 Granted PRIME Designation by the European Medicines Agency. Verfügbar unter: https://www.jnj.com/janssen-announces-investigational-car-t-therapy-jnj-68284528-granted-prime-designation-by-the-european-medicines-agency. Letzter Zugriff: Mai 2022.

12 Legend Biotech Business Wire. Das China Center for Drug Evaluation, National Medical Products Administration hat den Breakthrough-Therapy-Status für die BCMA CAR-T-Zelltherapie Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel, LCAR-B38M CAR-T-Zellen) empfohlen. Verfügbar unter: https://www.businesswire.com/news/home/20200805006079/en/The-China-Center-for-Drug-Evaluation-National-Medical-Products-Administration-Has-Recommended-Breakthrough-Therapy-Designation-for-ciltacabtagene-autoleucel-cilta-cel-LCAR-B38M-CAR-T-Cells-an-Investigational-BCMA-CAR-T-Cell-Therapy. Letzter Zugriff: Mai 2022.

13 Europäische Arzneimittelagentur. Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Erteilung des Orphan-Drug-Status. Autologous human T cells genetically modified ex-vivo with a lentiviral vector encoding a chimeric antigen receptor for B-cell maturation antigen for the treatment of multiple myeloma. Verfügbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-designation/eu/3/20/2252-public-summary-positive-opinion-orphan-designation-autologous-human-t-cells-genetically_en.pdf. Letzter Zugriff: Mai 2022.

14 Europäische Kommission. Community Register of Orphan Medicinal Products. Verfügbar unter: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Letzter Zugriff: Mai 2022.

15 JnJ.com U.S. FDA Approves CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), Janssen’s First Cell Therapy, a BCMA-Directed CAR-T Immunotherapy for the Treatment of Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. Verfügbar unter: https://www.jnj.com/u-s-fda-approves-carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-janssens-first-cell-therapy-a-bcma-directed-car-t-immunotherapy-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma. Letzter Zugriff: Mai 2022.

16 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Verfügbar unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207. Letzter Zugriff: Mai 2021.

17 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Verfügbar unter: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Letzter Zugriff: Mai 2022.

18 GLOBOCAN 2020. Cancer Today Population Factsheets: Europe Region. Verfügbar unter: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/908-europe-fact-sheets.pdf. Letzter Zugriff: Mai 2022.

19 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Verfügbar unter: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Letzter Zugriff: Mai 2022.

CP-317378

Mai 2022

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

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