− Rückbildung der Fibrose bei 58 % (7 von 12) der Patienten, die 200 mg Fazirsiran erhielten
− Mediane Reduktion der Z-AAT-Akkumulation in der Leber um 83 %
− Verringerung der histologischen Granula-Belastung um 69 %
− Erhebliche und anhaltende Verbesserungen der klinisch relevanten Biomarker für die Lebergesundheit
OSAKA, Japan, und PASADENA, Kalifornien, USA–(BUSINESS WIRE)–Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) („Takeda“) und Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) gaben heute bekannt, dass die Ergebnisse einer klinischen Phase-2-Studie (AROAAT-2002) mit dem Prüfpräparat Fazirsiran (TAK-999/ARO-AAT) zur Behandlung von Lebererkrankungen im Zusammenhang mit einem Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) kürzlich im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht und in einem Vortrag auf dem The International Liver Congress™ 2022 – der Jahrestagung der European Association for the Study of the Liver (EASL) – vorgestellt wurden. Der NEJM-Artikel wurde vorab online veröffentlicht und trägt den Titel „Fazirsiran for Liver Disease Associated with Alpha-1 Antitrypsin Deficiency“ (Fazirsiran bei Lebererkrankungen im Zusammenhang mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel). Die EASL-Präsentation hatte den Titel „Reduction of Intra-hepatic Z-AAT Synthesis by Fazirsiran Decreases Globule Burden and Improves Histological Measures of Liver Disease in Adults with Alpha-1 Antitrypsin Deficiency“ (Verringerung der intrahepatischen Z-AAT-Synthese durch Fazirsiran verringert die Granula-Belastung und verbessert die histologischen Messwerte der Lebererkrankung bei Erwachsenen mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel).
„Derzeit existiert keine spezifische Behandlung für Lebererkrankungen im Zusammenhang mit AATD. Die Ergebnisse der AROAAT-2002-Studie liefern mehrere Belege dafür, dass eine bereits bestehende Leberschädigung bei diesen Patienten durch die Behandlung mit Fazirsiran deutlich verbessert werden kann“, sagte Dr. Pavel Strnad, Professor an der Uniklinik RWTH Aachen und Studienleiter der AROAAT-2002-Studie, der die Daten auf der EASL vorstellte. „Insbesondere die Verbesserungen bei der histologischen Granula-Belastung, die Verringerung der histologischen Anzeichen einer portalen Entzündung, die Normalisierung der erhöhten Leberenzyme und die Verbesserung der Leberfibrose sind allesamt ermutigende Indikatoren dafür, dass Fazirsiran die Leberschädigung rasch bessern kann. Es spricht auch für die vielversprechende Innovation auf diesem Gebiet, dass ein siRNA-Therapeutikum, das gezielt in der Leber wirkt, das Potenzial hat, eine bisher unbehandelbare Lebererkrankung zu behandeln.“
Fazirsiran ist ein erstes potentielles RNA-Interferenz-Therapeutikum (RNAi-Therapeutikum), das die Produktion des mutierten Alpha-1-Antitrypsin-Proteins (Z-AAT) reduzieren soll und eine mögliche Behandlung für die seltene genetische Lebererkrankung AATD darstellt. Es wird angenommen, dass die Akkumulation von Z-AAT die Ursache für die fortschreitende Lebererkrankung bei Patienten mit AATD ist. Die Verringerung der Produktion des entzündungsfördernden Z-AAT-Proteins soll das Fortschreiten der Lebererkrankung aufhalten und der Leber ermöglichen, sich zu regenerieren und zu reparieren. Fazirsiran erhielt im Juli 2021 den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation, BTD) und im Februar 2018 den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) zur Behandlung von AATD von der US-amerikanischen Aufsichtsbehörde FDA.
„Die verheißungsvollen Daten zur Behandlung mit Fazirsiran aus der offenen Phase-2-Studie AROAAT-2002 bei Patienten mit AATD-Lebererkrankungen deuten auf einen Behandlungseffekt und das Potenzial hin, mehrere nachgeschaltete Marker der Lebergesundheit zu verbessern. Zudem stehen wir kurz vor dem Abschluss der Phase-2-Studie SEQUOIA und freuen uns darauf, das Potenzial von Fazirsiran in dieser größeren placebokontrollierten Studie weiter zu untersuchen“, so Dr. Javier San Martin, Chief Medical Officer bei Arrowhead. „Fazirsiran hat bei allen untersuchten Patienten ein hohes Maß an Aktivität gezeigt und ist repräsentativ dafür, wie der RNA-Interferenz-Weg genutzt werden kann, um die Genexpression zuverlässig und konsistent zum Schweigen zu bringen und möglicherweise einen positiven Einfluss auf Patienten mit verschiedenen genetischen Erkrankungen zu haben.“
„Diese frühen Ergebnisse zeigen, dass eine RNAi-Therapie wie Fazirsiran das Potenzial mitbringt, die Lebererkrankung bei Patienten mit AATD-Lebererkrankung rückgängig zu machen, und wir sind zuversichtlich, dass Fazirsiran eines Tages dazu beitragen wird, dass Patienten eine Lebertransplantation vermeiden können“, sagte Chinwe Ukomadu, M.D., Ph.D., Head, Gastroenterology Therapeutic Area Unit bei Takeda. „Wir freuen uns darauf, unsere erfolgreiche Zusammenarbeit mit Arrowhead fortzusetzen und Takedas lange Geschichte der Innovation in der Gastroenterologie zu nutzen, um eine Phase-3-Studie mit Fazirsiran zu initiieren.“
Über die Phase-2-Studie AROAAT-2002
AROAAT-2002 (NCT03946449) ist eine offene Phase-2-Pilotstudie mit mehreren Dosierungen zur Bewertung des Ansprechens auf Fazirsiran bei 16 Patienten mit AATD-assoziierter Lebererkrankung und Leberfibrose im Ausgangszustand. Die Patienten wurden in drei Kohorten angemeldet. Alle infrage kommenden Teilnehmer erhielten eine Biopsie vor der Verabreichung und eine Biopsie am Ende der Studie. Den behandelten Teilnehmern wurde außerdem die Möglichkeit geboten, die Behandlung im Rahmen einer offenen Verlängerungsstudie (OLE) fortzusetzen. Einschließlich der OLE wurden Zwischenbewertungen nach 6 und 18 Monaten (Kohorten 1 und 1b) bzw. 12 und 24 Monaten (Kohorte 2) der Behandlung mit Fazirsiran durchgeführt.
Ergebnisse zur Wirksamkeit
Bei allen Patienten (n=16) sank die Konzentration des gesamten mutierten AAT-Proteins (Z-AAT) in der Leber (mediane prozentuale Veränderung in Woche 24 oder 48, -83,3 %; 95 % Konfidenzintervall, -89,7 bis -76,4). In allen Kohorten wurde eine erhebliche mittlere Verringerung der Z-AAT-Konzentration im Serum gegenüber dem Ausgangswert beobachtet, mit einem Tiefpunkt von -90±5 % in der 200-mg-Kohorte und -87±6 % in der 100-mg-Kohorte in Woche 6. Die Verringerung der Z-AAT-Konzentrationen in der Leber ging mit einer Verbesserung der histologischen Entzündungswerte einher.
Die meisten Patienten wiesen zu Beginn der Behandlung eine hohe histologische PAS-D-Granula-Belastung auf (mittlerer Wert: 7,4; die Werte reichen von 0 bis 9, wobei höhere Werte eine größere Granula-Belastung anzeigen). Nach der Behandlung war die Granula-Belastung bei allen Patienten rückläufig, wobei der Durchschnittswert in Woche 24 oder 48 auf 2,3 sank (Rückgang um 69 %).
Auch Biomarker für Leberschäden wurden reduziert. Zu Beginn der Behandlung lagen die mittleren ALT-Konzentrationen in allen Kohorten über der Obergrenze des Normalbereichs. Nach der Behandlung sanken die ALT-Konzentrationen in allen Kohorten von Woche 16 bis Woche 52. Bei allen 12 Patienten, deren ALT-Konzentrationen zu Beginn der Behandlung über dem oberen Grenzwert des Normalbereichs lagen, sanken die Konzentrationen in Woche 52 auf den Normalwert.
Eine Rückbildung der Fibrose um mindestens ein Stadium trat bei 7 von 12 Patienten auf, die die 200-mg-Dosis erhielten (Kohorten 1 und 2), darunter 2 Patienten mit Zirrhose, und bei keinem von 3 Patienten mit auswertbaren Biopsien, die die 100-mg-Dosis erhielten (Kohorte 1b). Bei zwei Patienten in Kohorte 2 kam es zu einem Fortschreiten der Fibrose vom Ausgangswert bis zur Woche 48 (beide von F2 zu F3), obwohl bei beiden die PAS-D-Granula-Belastung stark sank (Werte von 9 und 4 bei Ausgangswert und 0 für beide bei Woche 48) und die ALT- und γ-Glutamyltransferase-Konzentrationen unter der Behandlung sanken.
Ergebnisse zur Sicherheit
Fazirsiran wurde im Allgemeinen gut vertragen. Über einen Zeitraum von 1,5 Jahren kam es zu keinen Todesfällen, Behandlungsabbrüchen oder Dosisunterbrechungen mit Fazirsiran. Die häufigsten unerwünschten Nebenwirkungen, die nach der ersten Verabreichung von Fazirsiran auftraten oder sich verschlimmerten, waren Arthralgie und erhöhte Konzentrationen der Kreatininkinase im Blut. Es wurde keine offensichtliche dosisabhängige Zunahme der Häufigkeit oder des Schweregrads der unerwünschten Ereignisse beobachtet. In den Kohorten 1 und 2 wurden vier schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gemeldet, die alle mäßig schwerwiegend waren und bei allen vier Patienten, die die Behandlung mit Fazirsiran in der Verlängerungsphase fortsetzten, abklangen.
Bisher wurden keine schwerwiegenden unerwünschten pulmonalen Reaktionen berichtet, die zum Absetzen des Medikaments oder zum Abbruch der Studie führten. Vier der sechs Patienten, die in die Studie aufgenommen wurden, während sie eine AAT-Ergänzungstherapie erhielten, hatten in der Vergangenheit ein Emphysem, und keiner von ihnen berichtete über Exazerbationen.
Über die Kooperations- und Lizenzvereinbarung zwischen Takeda und Arrowhead
Im Oktober 2020 haben Arrowhead und Takeda eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung zur Entwicklung von Fazirsiran bekannt gegeben. Im Rahmen der Vereinbarung werden Arrowhead und Takeda gemeinsam Fazirsiran entwickeln, das im Fall der Zulassung in den USA im Rahmen einer 50/50-Gewinnbeteiligung gemeinsam vermarktet werden soll. Außerhalb der USA wird Takeda die globale Vermarktungsstrategie leiten und eine exklusive Lizenz für die Vermarktung von Fazirsiran erhalten, wobei Arrowhead Anspruch auf gestaffelte Lizenzgebühren von 20 bis 25 % des Nettoumsatzes hat. Arrowhead erhielt eine Vorauszahlung von 300 Millionen US-Dollar und hat Anspruch auf potenzielle Meilensteinzahlungen während der Entwicklung, Zulassung und Vermarktung von bis zu 740 Millionen US-Dollar.
Über Alpha-1-Antitrypsin-assoziierten Mangel
Der Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) ist eine seltene genetische Störung, die mit Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen und Lungenerkrankungen bei Erwachsenen in Verbindung steht. In den USA ist schätzungsweise 1 von 3.000 bis 5.000 Menschen von AATD betroffen, in Europa 1 von 2.500. Das Protein AAT wird hauptsächlich von den Hepatozyten der Leber synthetisiert und sezerniert. Seine Funktion besteht darin, Enzyme zu hemmen, die normales Bindegewebe abbauen können. Die häufigste Krankheitsvariante, die Z-Mutante, weist eine einzelne Aminosäure-Substitution auf, die zu einer fehlerhaften Faltung des Proteins führt. Das mutierte Protein kann nicht wirksam sezerniert werden und sammelt sich in Form von Granula in den Hepatozyten an. Dies führt zu einer kontinuierlichen Schädigung der Hepatozyten und damit zu Fibrose, Zirrhose und einem erhöhten Risiko für ein Leberzellkarzinom.
Personen mit dem homozygoten PiZZ-Genotyp haben einen schweren Mangel an funktionellem AAT, der zu Lungen- und Leberkrankheiten führen kann. Die Lungenerkrankung wird häufig mit einer AAT-Augmentationstherapie behandelt. Die Augmentationstherapie hilft jedoch nicht bei Lebererkrankungen, und es besteht keine spezifische Therapie für hepatische Manifestationen. Es besteht ein erheblicher ungedeckter Bedarf, da die Lebertransplantation mit der damit verbundenen Morbidität und Mortalität derzeit die einzige verfügbare Heilmethode darstellt.
Über Takeda Pharmaceutical Company Limited
Takeda ist ein globales, wertebasiertes, auf Forschung und Entwicklung ausgerichtetes führendes biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in Japan, das sich der Erforschung und Bereitstellung lebensverändernder Therapien verschrieben hat, geleitet von unserer Verpflichtung gegenüber Patienten, unseren Mitarbeitern und dem Planeten. Die Anstrengungen von Takeda im Bereich Forschung und Entwicklung konzentrieren sich auf vier Therapiegebiete: Onkologie, Seltene Genetik und Hämatologie, Neurowissenschaften und Gastroenterologie (GI). Wir investieren auch gezielt Teile unseres Forschungs- und Entwicklungsbudgets in plasmabasierte Therapien und Impfstoffe. Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung höchst innovativer Medikamente, die dazu beitragen, die Lebensqualität der Menschen zu verbessern. Dazu eröffnen wir neue Behandlungsoptionen und nutzen unseren verbesserten synergiebetonten Forschungs- und Entwicklungsbereich und unsere gemeinsamen Fähigkeiten zur Schaffung einer soliden, auf unterschiedlichen Modalitäten beruhenden Pipeline. Unsere Mitarbeiter setzen sich für die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten ein und arbeiten in etwa 80 Ländern und Regionen mit unseren Partnern im Gesundheitswesen zusammen. Weitere Informationen erhalten Sie unter https://www.takeda.com.
Über Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals entwickelt Medikamente, die hartnäckige Krankheiten behandeln, indem sie die Gene unterdrücken, die sie verursachen. Unter Verwendung eines breiten Portfolios an RNA-Chemikalien und effizienten Verabreichungsformen lösen Arrowhead-Therapien den RNA-Interferenzmechanismus aus, um einen schnellen, tiefen und dauerhaften Knockdown von Zielgenen zu induzieren. RNA-Interferenz oder RNAi ist ein in lebenden Zellen vorhandener Mechanismus, der die Expression eines bestimmten Gens inhibiert und dadurch die Produktion eines bestimmten Proteins beeinflusst. Die RNAi-basierten Therapeutika von Arrowhead nutzen diesen natürlichen Weg des Gen-Silencing. Nähere Informationen sind verfügbar unter www.arrowheadpharma.com oder folgen Sie uns auf Twitter @ArrowheadPharma. Um in die E-Mail-Liste des Unternehmens aufgenommen zu werden und Neuigkeiten direkt zu erhalten, besuchen Sie bitte http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.
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Quellenangaben:
Strnad P, Mandorfer M, Choudhury G, et al. Fazirsiran for Liver Disease Associated with Alpha1-Antitrypsin Deficiency [veröffentlicht online vor dem Druck, 25. Juni 2022]. N Engl J Med. 2022;10.1056/NEJMoa2205416. doi:10.1056/NEJMoa2205416.
Strnad P. Reduction of intra-hepatic Z-AAT synthesis by fazirsiran decreases globule burden and improves histological measures of liver disease in adults with alpha-1 antitrypsin deficiency. Poster präsentiert auf: The International Liver Congress; Juni 2022; London, UK
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