Breda, Niederlande – 24. Juni 2022 – argenx (Euronext & Nasdaq: ARGX), ein internationales Immunologie-Unternehmen, das sich der Verbesserung des Lebens von Menschen, die an schweren Autoimmunerkrankungen und Krebs leiden, verschrieben hat, gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) die Zulassung von Efgartigimod als Add-On zur Standardtherapie bei der Behandlung erwachsener Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), dieAcetylcholinrezeptor(AChR)-Antikörperpositiv sind, durch die Europäische Kommission (EK) empfohlen hat.
Die positive Stellungnahme des CHMP ist eine wissenschaftliche Empfehlung für die Marktzulassung und dient als Grundlage für die endgültige Entscheidung der EK über den Zulassungsantrag von argenx für Efgartigimod. Die EK wird voraussichtlich innerhalb von etwa 60 Tagen nach der Empfehlung des CHMP eine Entscheidung treffen, die für alle 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie Island, Norwegen und Liechtenstein gilt.
„Die aktuelle gMG-Behandlungslandschaft in Europa ist für viele PatientInnen und die behandelnden ÄrztInnen nicht ausreichend. Sie tragen eine schwere Krankheits- und Behandlungslast, die die Lebensqualität deutlich einschränkt. Menschen mit gMG benötigen neue Behandlungsmöglichkeiten, die sicher, wirksam und auf die Krankheitsbiologie ausgerichtet sind“, sagte Anthony Béhin, MD neuromuskulärer Arzt am Institut de Myologie, La Pitié Salpétrière, Paris. „Für mich als praktizierenden Neurologen, der regelmäßig Menschen mit dieser sehr beeinträchtigenden chronischen Erkrankung betreut, ist die positive Stellungnahme des CHMP zu Efgartigimod ein vielversprechender Fortschritt, um diesen PatientInnen in Europa eine neue Behandlungsoption zu bieten.“
Die MAA umfasste Ergebnisse der pivotalen ADAPT-Phase III-Studie, die 2021 in der Juli-Ausgabe von The Lancet Neurology veröffentlicht wurden. Die ADAPT-Studie erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte, dass signifikant mehr Anti-Acetylcholinrezeptor(AChR)-Antikörper-positive PatientInnen mit gMG nach der Behandlung mit Efgartigimod im Vergleich zu Placebo (68 % vs. 30 %, p < 0,0001) Responder auf der MG-ADL-Skala (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) waren. Als Responder galten PatientInnen, die während des ersten Behandlungszyklus‘ eine Verbesserung um mindestens zwei Punkte auf der MG-ADL-Skala über vier oder mehr aufeinanderfolgende Wochen aufwiesen.
Zusätzlich gab es signifikant mehr Responder auf der QMG-Skala (quantitative Myasthenia Gravis) nach der Behandlung mit Efgartigimod im Vergleich zu Placebo (63 % vs. 14 %; p < 0,0001). Als Responder galten PatientInnen, die während des ersten Behandlungszyklus‘ eine Verbesserung um mindestens drei Punkte auf der QMG-Skala über vier oder mehr aufeinanderfolgende Wochen aufwiesen.
In der ADAPT-Studie waren die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen Infektionen der oberen Atemwege (10,7 % [n = 9] der mit Efgartigimod behandelten PatientInnen und 4,8 % [n = 4] der mit Placebo behandelten PatientInnen) sowie Harnwegsinfektionen (9,5 % [n = 8] der mit Efgartigimod behandelten PatientInnen und 4,8 % [n = 4] der mit Placebo behandelten PatientInnen).
„Wir freuen uns über die Empfehlung des CHMP zugunsten von Efgartigimod, die uns einen Schritt näher an die Zulassung von Efgartigimod durch die EMA und somit zu einer Versorgung von PatientInnen mit gMG in Europa und der ganzen Welt bringt t“, sagte Anant Murthy, Ph. D., General Manager, EU, argenx. „Wir vertrauen auf das von uns aufgebaute europäische Team und freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit mit Aufsichts- und Regierungsbehörden in der gesamten Region, um sicherzustellen, dass diese Behandlungsoption für möglichst viele PatientInnen zur Verfügung steht.“
Efgartigimod ist der erste und einzige zugelassene FcRn-Blocker. In den USA wird er unter dem Namen VYVGART (Efgartigimod alfa-fcab) zur Behandlung erwachsener, Anti-AChR-Antikörper-positiver gMG-PatientInnen eingesetzt, und in Japan für PatientInnen, die nicht ausreichend auf Steroide oder nicht-steroidale immunsuppressive Therapien (IST) ansprechen. argenx plant, Efgartigimod auch in Kanada, China (durch eine Kollaboration mit Zai Lab) und weiteren ausgewählten Regionen der Welt auf den Markt zu bringen.
ADAPT-Studie der Phase III
Die ADAPT-Phase III-Studie war eine 26-wöchige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische, globale Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von Efgartigimod bei PatientInnen mit gMG. Insgesamt wurden 167 erwachsene PatientInnen mit gMG in Nordamerika, Europa und Japan in die Studie aufgenommen. Die PatientInnen wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten zusätzlich zu gleichbleibenden Dosen ihrer aktuellen gMG-Behandlung entweder Efgartigimod oder Placebo. ADAPT wurde entwickelt, um einen individualisierten Behandlungsansatz zu ermöglichen, bei dem einem ersten Behandlungszyklus weitere Behandlungszyklen gemäß klinischer Evaluierung folgen. Der primäre Endpunkt war der Vergleich des Anteils an MG-ADL-Respondern im ersten Behandlungszyklus zwischen den Efgartigimod- und Placebo-Behandlungsgruppen in der Anti-AChR-Antikörper-positiven Population.
Über Efgartigimod
Efgartigimod ist ein Antikörperfragment, das entwickelt wurde, um pathogene Immunglobulin-G(IgG)-Antikörper zu reduzieren, indem es an den neonatalen Fc-Rezeptor bindet und dadurch den IgG-Recyclingprozess blockiert. Efgartigimod wird bei mehreren Autoimmunerkrankungen untersucht, die bekanntermaßen durch krankheitsverursachende IgG-Antikörper vermittelt werden, einschließlich neuromuskulärer Störungen, Bluterkrankungen und blasenbildender Hauterkrankungen. Derzeit ist es in den USA zugelassen für die Behandlung von erwachsenen, Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper-positiven PatientInnen mit gMG sowie in Japan für erwachsene PatientInnen mit gMG, die nicht ausreichend auf Steroide oder nicht-steroidale immunsuppressive Therapien ansprechen.
Über die generalisierte Myasthenia gravis
Die generalisierte Myasthenia gravis (gMG) ist eine seltene und chronische Autoimmunerkrankung, bei der IgG-Autoantikörper die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln stören, was zu einer beeinträchtigenden und potenziell lebensbedrohlichen Muskelschwäche führt. Etwa 85 % der MG-PatientInnen entwickeln innerhalb von 24 Monaten eine gMG,1 bei der Muskeln im ganzen Körper betroffen sein können. PatientInnen mit bestätigten AChR-Antikörpern machen etwa 85 % der gesamten gMG-Population aus.1
Über argenx
argenx ist ein globales Immunologieunternehmen, das sich der Verbesserung des Lebens von Menschen mit schweren Autoimmunerkrankungen verschrieben hat. argenx zielt in Zusammenarbeit mit führenden akademischen WissenschafterInnen durch sein Immunology Innovation Program (IIP) darauf ab, Immunologie-Durchbrüche in ein erstklassiges Portfolio neuartiger antikörperbasierter Medikamente zu übersetzen. argenx entwickelte und vermarktet den ersten und einzigen zugelassenen neonatalen Fc-Rezeptor(FcRn)-Blocker in den USA und Japan.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Medien:
Kelsey Kirk
kkirk@argenx.com
Investoren:
Beth DelGiacco
bdelgiacco@argenx.com
Michelle Greenblatt
mgreenblatt@argenx.com
1 Behin et al. New Pathways and Therapeutics Targets in Autoimmune Myasthenia Gravis.
J Neuromusc Dis 5. 2018. 265-277
Die Redaktion des PharmaBarometer berichtet über aktuelle Entwicklungen in der Pharmabranche, insbesondere zu den Schwerpunktthemen Innovation und Nachhaltigkeit.