PARIS–(BUSINESS WIRE)–Vivet Therapeutics meldete heute, dass sowohl die US-Food and Drug Administration (FDA) als auch die Europäische Kommission (EC) VTX-803, das zweite Gentherapieprodukt von Vivet, als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase des Typs 3 (PFIC3) anerkannt haben. PFIC3 ist ein seltener, lebensbedrohlicher und chronisch schädigender Zustand aufgrund einer progressiven schweren Leberfunktionsstörung, die mit Gelbsucht, portaler Hypertension, Hepatosplenomegalie und Gedeihstörung einhergeht. Die Krankheitssysteme treten in der Regel bereits in der Kindheit mit einer progressiven Cholestase auf und entwickeln sich weiter zu Leberinsuffizienz, Zirrhose und der Notwendigkeit einer Lebertransplantation.
„Wir freuen uns sehr über diese Anerkennungen, mit denen die Bemühungen von Vivet zur Behandlung seltener vererbbarer Stoffwechselstörungen erneut bestätigt werden. Die FDA und die EC haben beide den ungedeckten Bedarf an einer sicheren und effektiven Therapie für PFIC3 und das Potenzial von VTX-803 in diesem Zusammenhang bestätigt. Progressive familiäre intrahepatische Cholestase erregt im medizinischen Feld zunehmend Aufmerksamkeit und es finden dazu derzeit mehrere klinische Studien statt. Es besteht bei dieser Erkrankung, für die die einzige Heilungsoption derzeit eine Lebertransplantation ist, ein ungedeckter medizinischer Bedarf, und zwar insbesondere in der Pädiatrie“, so Jean-Philippe Combal, einer der Gründer und CEO von Vivet Therapeutics.
VTX-803 ist das zweite Gentherapieprodukt von Vivet mit Orphan-Drug-Anerkennung. Dies ist ein wichtiger Wertschöpfungsfaktor für Vivet und würde 10 bzw. 7 Jahre Marktexklusivität in der EU und in den USA bewirken, falls VTX-803 für die Behandlung von PFIC3 zugelassen wird. VTX-803 befindet sich derzeit in der IND-Fähigkeitsnachweisstudienphase und die Einleitung der klinischen Entwicklung ist sowohl für die USA als auch die EU für die zweite Jahreshälfte 2021 geplant.
„Wir freuen uns wirklich sehr über diese Anerkennung unserer wissenschaftlichen Erfolge bei einer komplexen Lebererkrankung und die erneute Validierung unserer strategischen Zusammenarbeit mit der Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA). Dieses Programm könnte im Gentherapiebereich für PFIC-Störungen bahnbrechend sein“, fügte Dr. Gloria González-Aseguinolaza hinzu, Mitgründerin und CSO von Vivet Therapeutics sowie stellvertretende Direktorin bei der CIMA.
VTX-803 war kürzlich bereits Thema eines Vortrags bei der Jahresversammlung 2019 der ASGCT (American Society of Gene and Cell Therapy), einer Vorlesung auf der Jahresversammlung 2019 der ESGCT (European Society of Gene and Cell Therapy) sowie einer Veröffentlichung in Nature Communications (Weber et al. Nature Communications, 2019, 10(1):5694).
Über Vivet Therapeutics
Vivet Therapeutics ist ein neues Biotechnologie-Unternehmen, das neuartige Gentherapien für seltene vererbbare Stoffwechselerkrankungen entwickelt.
Vivet erzeugt eine diversifizierte Gentherapie-Pipeline basierend auf neuartigen Adeno-assoziierten Virustechnologien (AAV), die in Partnerschaft mit und unter exklusiven Lizenzen von der Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA) entwickelt werden, einer gemeinnützigen Stiftung am Centro de Investigación Medica Aplicada an der Universität von Navarra mit Sitz im spanischen Pamplona.
VTX-801, das wichtigste Programm von Vivet, ist eine neuartige Prüfgentherapie für den Morbus Wilson und wurde von der Food and Drug Administration sowie der Europäischen Kommission als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) anerkannt.
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