BORDEAUX, Frankreich–(BUSINESS WIRE)–TreeFrog Therapeutics, ein Biotech-Unternehmen im Bereich der regenerativen Medizin, das Zelltherapien der nächsten Generation entwickelt, gab heute bekannt, dass es auf der 7. Welt-Parkinson-Konferenz neue präklinische Daten zu TFG-001 vorstellen wird. TFG-001, eine 3D-neural-mikrogewebezelltherapie, zeigte in mehreren fortgeschrittenen translationalen Parkinson-Modellen eine schnelle Dopaminfreisetzung und eine umfassende, vom Transplantat ausgehende Reinnervation – was sein Potenzial als erstklassiger Kandidat untermauert.
Die entscheidende Notwendigkeit der Reinnervation bei der Parkinson-Krankheit
Bei der Parkinson-Krankheit gehen schätzungsweise 60–80 % der dopaminergen Neuronen bereits verloren, bevor überhaupt motorische Symptome auftreten. Der nigrostriatale Pfad degeneriert und zerstört dabei die essenziellen Verbindungen, die dopaminproduzierende Neuronen mit der Bewegungssteuerung verbinden. Während chemische Dopaminersatzstoffe (wie Levodopa) die Symptome lindern können, sind sie nicht in der Lage, die räumliche Präzision, die Rückkopplungsschleifen oder die dynamische Regulation eines gesunden Hirnnetzwerks wiederherzustellen.
Um eine echte funktionelle Wiederherstellung zu erreichen, reicht es nicht aus, verlorene Zellen einfach zu ersetzen. Es muss eine Reinnervation stattfinden. Das bedeutet, dass die transplantierten Zellen überleben, reifen und neue Axone in das Wirtsgewebe ausstrecken müssen. TFG-001 wurde entwickelt, um diese biologische Herausforderung zu meistern. Mehrere nichtklinische Studien auf diesem Gebiet haben gezeigt, dass das Ausmaß der durch das Transplantat hervorgerufenen Reinnervation ein entscheidender Faktor für die funktionelle Erholung in Tiermodellen der Parkinson-Krankheit ist.
Professor Stephane Palfi, Professor für Neurochirurgie und Leiter der Abteilung für Neurochirurgie am Henri-Mondor-Medizinzentrum der Universität Paris (UPEC) kommentierte: „Diese neuen Ergebnisse zeigen eine robuste, umfassende Reinnervation sowohl in vitro als auch in vivo in mehreren präklinischen Modellen. Ich freue mich darauf, die Umsetzung dieser Ergebnisse in die klinische Praxis zu sehen, da der 3D-Aspekt von aus iPS-Zellen gewonnenem neuralem Mikrogewebe das Potenzial hat, den dopaminergen neuronalen Transplantationsprozess und die daraus resultierende positive Wirkung bei der Parkinson-Krankheit grundlegend zu verändern.“
TFG-001 wurde entwickelt, um die Integration und Reinnervation nach der Transplantation zu verbessern. Im Gegensatz zu Einzelzellsuspensionen, die Verbindungen untereinander und zum Wirtsgewebe neu herstellen müssen, ermöglicht sein vororganisiertes 3D-dopaminerges Netzwerk, das sowohl Vorläuferzellen als auch Neuronen umfasst, eine effizientere Integration und verbessert die Reinnervationskapazität deutlich.
Erstklassige Eigenschaften von TFG-001:
- Schnelle Dopaminfreisetzung: TFG-001 zeigt bereits nach 48 Stunden eine Dopaminfreisetzung, im Vergleich zu ~28 Tagen, die bei Referenz-Zelltherapien berichtet werdeni,ii
- Umfassende striatale Reinnervation: In-vivo-Studien zeigen, dass sich das Transplantat in fortgeschrittenen translationalen Parkinson-Modellen erfolgreich integriert und Zielregionen des Gehirns reinnerviert.
- Beschleunigte motorische Erholung: In präklinischen Modellen wurde eine funktionelle motorische Erholung in etwa 13 Wochen erreicht, was deutlich schneller ist als die 17–28 Wochen, die bei bestehenden Referenz-Zelltherapieni,ii,iii,iv berichtet wurden (Piao et al., 2021; Hiramatsu et al., 2022; Kirkeby et al., 2023; Park et al., 2024).
Skalierbare Herstellung für einen globalen Patientenbedarf
Über seine biologischen Vorteile hinaus beseitigt TFG-001 einige der größten Produktionsengpässe, die Zelltherapien in der Vergangenheit eingeschränkt haben. TFG-001 wird unter Verwendung der firmeneigenen C-Stem™-Plattform von TreeFrog hergestellt, einem geschlossenen, bioreaktorbasierten System, das auf Kapseltechnologie basiert und für die skalierbare Zellvermehrung und -differenzierung unter GMP-konformen Bedingungen ausgelegt ist.
Mit etwa 1,3 Millionen Patienten in der EU und 1,0 Millionen in den USA ist der Bedarf an einer wirksamen, skalierbaren regenerativen Therapie für die Parkinson-Krankheit enorm. TFG-001 wird 2027 für einen Antrag auf eine klinische Studie (CTA) bereit sein.
TreeFrog Therapeutics prüft derzeit die gemeinsame Entwicklung und Vermarktung von TFG-001.
Um das Programm weiter zu besprechen, besuchen Sie bitte die Postersession 3:
Zeit / Datum: Mittwoch, 27. Mai 2026 – 11:30 Uhr – 13:30 Uhr
Ort: Halle D-E (3. Stock) Postertafel: P02.03
Titel des Abstracts: Weiterentwicklung neuronaler Mikrogewebe hin zu einer klinisch umsetzbaren Zelltherapie für die Parkinson-Krankheit
Über TreeFrog Therapeutics
TreeFrog Therapeutics ist ein in Frankreich ansässiges Biotech-Unternehmen im Bereich der regenerativen Medizin, das mit einem Leitprogramm zur Parkinson-Krankheit Millionen von Patienten den Zugang zu Zelltherapien ermöglichen will. TreeFrog verfolgt einen einzigartigen Ansatz bei der Entwicklung von Zelltherapien und bringt Biophysiker, Zellbiologen und Bioproduktionsingenieure zusammen, um die Herausforderungen der Branche zu bewältigen – die kosteneffiziente Produktion und Differenzierung hochwertiger Zellen in beispiellosem Maßstab. Um seine Mission Zelltherapie für alle erfolgreich umzusetzen, verfolgt TreeFrog ein Geschäftsmodell, das eigene therapeutische Programme sowie Partnerschaften mit führenden Biotech- und Industrieunternehmen umfasst. Seit 2021 hat das Unternehmen 82 Millionen US-Dollar eingeworben, um eine Pipeline von stammzellbasierten Therapien in der regenerativen Medizin voranzutreiben.
Erfahren Sie mehr unter treefrog.fr
i Hiramatsu, S. et al. Cryopreservation of Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Dopaminergic Neurospheres for Clinical Application. JPD 12, 871–884. https://doi.org/10.3233/JPD-212934
ii Park, S. et al. Preclinical and dose-ranging assessment of hESC-derived dopaminergic progenitors for a clinical trial on Parkinson’s disease. Cell Stem Cell 31, 25-38.e8. https://doi.org/10.1016/j.stem.2023.11.009
iii Piao, J. et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell 28, 217-229.e7. https://doi.org/10.1016/j.stem.2021.01.004
iv Kirkeby, A. et all Preclinical quality, safety, and efficacy of a human embryonic stem cell-derived product for the treatment of Parkinson’s disease, STEM-PD. Cell Stem Cell 30, 1299-1314.e9. https://doi.org/10.1016/j.stem.2023.08.014
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
Contacts
Wenden Sie sich für weitere Informationen an
Rachel Mooney
Chief Communications Officer
Rachel.mooney@treefrog.fr
Tel: +33 674063461
Laurine Chapuis
Communications Manager
Laurine.chapuis@treefrog.fr
Tel: +33 645774258