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RBM-007 war gut verträglich, ohne dosisbegrenzende Toxizität, ohne
schwerwiegende systemische oder okuläre unerwünschte Ereignisse. -
Bei sieben von neun Probanden wurde eine Bioaktivität von RBM-007 in
Form einer Verbesserung der Sehkraft bzw. Verbesserung der zentralen
Netzhautdicke um ≥ 50 µm nach einer Einzeldosis von RBM-007
nachgewiesen.
TOKIO–(BUSINESS WIRE)–RIBOMIC, Inc., ein auf Aptamer-Therapeutika im klinischen Stadium
spezialisiertes Pharmaunternehmen, das am Mothers-Markt der Tokioter
Börse gehandelt wird (Börsenkürzel: 4591), gab heute positive
Topline-Ergebnisse seiner SUSHI-Studie, einer Phase-1/2a-Studie mit
ansteigender Einzeldosis von RBM-007, einem Anti-FGF2-Aptamer, an neun
Probanden mit feuchter altersbedingter Makuladegeneration (feuchter AMD)
bekannt. Die SUSHI-Studie erreichte den primären Endpunkt der Sicherheit
und Verträglichkeit und zeigte auch Wirksamkeitstrends zugunsten von
RBM-007.
Die für die SUSHI-Studie geworbenen Probanden hatten eine feuchte AMD,
die auf die frühere intravitreale Anti-VEGF-Therapie schlecht
angesprochen hatte. Bis zum Entlassungsgespräch nach 56 Tagen zeigte die
Einzeldosis von RBM-007, mit Ausnahme eines unvollendeten Falls in der
letzten Kohorte, keine dosisbegrenzenden Toxizitäten, keine
schwerwiegenden systemischen oder okulären unerwünschten Ereignisse. Ein
Proband in Kohorte 3 zeigte eine anteriore Entzündung, die nach einem
Tag topischer Behandlung mit Prednisolon behoben war. Eine
Rettungsbehandlung mit Anti-VEGF-Therapie stand jenen Patienten zur
Verfügung, die die Kriterien erfüllten.
Die sekundären Ergebnisse am primären Studienendpunkt nach 28 Tagen
erbrachten den Nachweis einer Bioaktivität von RBM-007. Gemäß den
Eintragungen in den Prüfbögen reagierten sieben von neun Probanden auf
RBM-007 in Form einer Verbesserung der Sehkraft bei der Sehschärfe mit
bestmöglicher Korrektur (Best- Corrected Visual Acuity, BCVA) bzw. einer
Verbesserung der zentralen Netzhautdicke um ≥ 50 µm bei der optischen
Kohärenztomographie (optical coherence tomography, OCT). Die Sehkraft
verbesserte sich bis Tag 28 bei zwei Probanden in Kohorte 1, zwei
Probanden in Kohorte 2 und einem Probanden in Kohorte 3. Eine
OCT-Verbesserung um ≥ 50 µm an Tag 28 wurde bei einem Probanden in
Kohorte 2 und allen Probanden der Kohorte 3 festgestellt.
Insgesamt
wurde eine einzige intravitreale Injektion von RBM-007 in das
Studienauge gut vertragen und deutete bei einer Mehrheit dieser
Probanden mit feuchter AMD, die auf eine vorherige Anti-VEGF-Therapie
schlecht angesprochen hatten, auf Bioaktivität hin.
Weitere Datenanalysen der SUSHI-Studie laufen noch und werden im Rahmen
zukünftiger medizinischer Tagungen vorgestellt. Die Planung für die
nächste klinische Multidosis-Phase-2-Studie läuft und die Aufnahme der
Probanden wird voraussichtlich in Q3des Geschäftsjahres 2019
beginnen.
„Die Ergebnisse der SUSHI-Studie sind für uns sehr ermutigend. Diese
Studie wurde als First-in-Human-Unbedenklichkeitsstudie mit Einzeldosis
konzipiert und hat unsere Erwartungen hinsichtlich der Bioaktivität
übertroffen. Wir werden die klinische Entwicklung von RBM-007
vorantreiben, um Patienten mit feuchter AMD diese neue Lösung so schnell
wie möglich zur Verfügung stellen zu können“, sagte Dr. Yoshikazu
Nakamura, CEO und President von RIBOMIC Inc.
„Die SUSHI-Studie hat gezeigt, dass eine Einzeldosis intravitrealen
RBM-007 bis zu einer Dosis von 2 mg bei Patienten mit feuchter AMD gut
verträglich ist. Wir freuen uns, den Nachweis der klinischen Wirksamkeit
bei mehreren Probanden gemessen an BCVA und OCT-Dicke zu erbringen. Dies
deutet darauf hin, dass FGF2 ein wichtiges Target in der Pathogenese der
feuchten AMD ist“, sagte Dr. Yusuf Ali, CEO von RIBOMIC USA Inc.
„Die Ergebnisse der SUSHI-Studie zeigen die okuläre Sicherheit von
intravitrealem RBM-007, und die an Augen mit chronischer Exsudation
beobachteten Verbesserungen versprechen ein neues therapeutisches Target
bei feuchter AMD“, sagte Dr. Med. Robert Bhisitkul, Professor an der
University of California San Francisco und leitender wissenschaftlicher
Berater von RIBOMIC Inc.
Über RBM-007 und den Entwicklungshintergrund
RBM-007 ist ein neuartiges Aptamer auf Oligonukleotidbasis mit starker
Anti-FGF2-Aktivität (FGF2 – Fibroblastenwachstumsfaktor 2). Die derzeit
zugelassenen Therapien für die feuchte AMD, intravitreale Injektionen
von Anti-VEGF-Medikamenten, haben deutliche Vorteile für die
Sehfähigkeit von Patienten mit feuchter AMD gezeigt. Allerdings zeigt
ein großer Teil der Patienten mit feuchter AMD ein unvollständiges
Ansprechen auf die Therapie und es kann im Verlauf des erweiterten
Behandlung zu einem Verlust der Sehkraft kommen, wobei die Bildung von
submakulärer Fibrose ein Risikofaktor ist. RIBOMIC untersuchte eine
neuartige Therapie für die feuchte AMD, die auf den
Fibroblasten-Wachstumsfaktor 2 (FGF2) abzielt, der nicht nur an der
Angiogenese, sondern auch an der Fibrose bei verschiedenen Erkrankungen
beteiligt ist, und entwickelte RBM-007, ein neuartiges Aptamer auf
Oligonukleotidbasis mit starker Anti-FGF2-Aktivität. RBM-007 wird
chemisch synthetisiert, und pharmakokinetische Studien an RBM-007 am
Glaskörper von Kaninchen zeigten hohe und relativ langlebige Profile,
die den anderen zugelassenen Anti-VEGF-Medikamenten überlegen waren. Der
zweifache Wirkungsmechanismus von RBM-007 (antiangiogen und
Narbenbildung entgegenwirkend) ist als zusätzliche oder alternative
Therapie zu Anti-VEGF-Behandlungen gegen feuchte AMD vielversprechend.
Über die SUSHI-Studie
Die Phase-1/2a-Studie zur Unbedenklichkeit und okularen Verträglichkeit
einer einmaligen intravitrealen (IVT) Injektion von RBM-007 an Probanden
mit exsudativer altersbedingter
Makuladegeneration (Safety and ocUlar tolerability of a Single
intravitreal [IVT] injection of RBM-007 in subjects witH exudatIve
age-related macular degeneration, SUSHI) ist eine offene
Dosiseskalationsstudie mit neun Probanden, die zuvor ≥ 3
Anti-VEGF-Behandlungen ohne Auflösung der feuchten AMD erhalten hatten.
Die an der Studie teilnehmenden Augen erhielten eine einzige
intravitreale Injektion von RBM-007 in drei aufeinanderfolgenden
Dosis-Kohorten (drei Probanden/Kohorte): 0,2 mg (Kohorte 1), 1,0 mg
(Kohorte 2) und 2,0 mg (Kohorte 3). Der primäre Studienendpunkt war an
Tag 28 bei einer Nachbeobachtung bis Tag 56. Die Untersuchungen während
der Studie umfassten ETDRS Sehschärfe mit bestmöglicher Korrektur
(BCVA), eine umfassende ophthalmologische Untersuchung,
Fluoreszeinangiographie, Spektralbereich-OCT, OCT-Angiographie und
PK/PD-RBM-007-Plasmaspiegel. Dies ist die erste klinische Studie an
RBM-007. Aktuell sind keine weiteren FGF2-Inhibitoren im klinischen
Stadium bekannt.
Weitere Informationen finden Sie unter
ClinicalTrials.gov.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03633084
Über die feuchte altersbedingte Makuladegeneration
Die feuchte (exsudative) altersbedingte Makuladegeneration ist die
häufigste Ursache für Blindheit in den USA und Europa. Sie wird durch
die Bildung von abnormalen und durchlässigen neuen Blutgefäßen unter der
Netzhaut verursacht, was als choroidale Neovaskularisation bezeichnet
wird. Das Austreten von Flüssigkeit aus den Gefäßen verursacht die
Verdickung und Degeneration der Netzhaut einschließlich fibrotischer
Narbenbildung sowie den akuten und schnellen Verlust der Sehkraft. Auch
wenn die Verdickung der Netzhaut nicht der einzige Faktor ist, der bei
Patienten mit feuchter AMD zu verminderter Sehkraft führt, wird sie als
Zusatzfaktor angesehen. Somit wird die Reduzierung der Netzhautdicke
häufig bei der Beurteilung der Wirksamkeit der Behandlung der feuchten
AMD zugrunde gelegt.
ÜBER RIBOMIC
RIBOMIC ist ein Bio-Venture-Unternehmen, dessen Schwerpunkt bei der
Wirkstoffentdeckung liegt. Das Unternehmen ist auf dem Gebiet der
Aptamer-Therapeutika tätig, wobei es sich um eine Art von
Nukleinsäure-Medizin, einem Gebiet mit viel Potenzial für die
Entwicklung von Medikamenten der nächsten Generation, handelt. Das
RiboART-System, die zentrale Wirkstoffentdeckungs-Plattform des
Unternehmens, kann für die Entdeckung vieler Arten von
Aptamer-Arzneimitteln eingesetzt werden. RIBOMIC widmet sich der
Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten, die auf das breite Feld
ungedeckten medizinischen Bedarfs abzielen, einschließlich
Augenerkrankungen, Schmerzen und vieler anderer Probleme.
Weitere
Informationen finden Sie auf der Website von RIBOMIC.
https://www.ribomic.com/eng/index.php
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen in Bezug auf
aktuelle Pläne, Schätzungen, Strategien, Meinungen und die zukünftige
Entwicklung von RIBOMIC. Diese Aussagen basieren auf den aktuellen
Erwartungen von RIBOMIC angesichts der derzeit verfügbaren Informationen
und Annahmen. Dies bedeutet, dass RIBOMIC keine Versprechungen
hinsichtlich der Realisierung abgibt und dass diese Erwartungen
wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen
Erwartungen abweichen können. Zu diesen Faktoren gehören unter anderem
i) Änderungen der allgemeinen wirtschaftlichen Bedingungen und der für
die Pharmamärkte geltenden Gesetze und Vorschriften, ii)
Wechselkursschwankungen, iii) Behauptungen und Bedenken hinsichtlich der
Produktsicherheit und -wirksamkeit, iv) Abschluss und Einstellung
klinischer Studien, v) Verletzung der geistigen Eigentumsrechte von
RIBOMIC durch Dritte.
Informationen über pharmazeutische Produkte (einschließlich aktuell in
der Entwicklung befindlicher Produkte), die in dieser Pressemitteilung
enthalten sind, sind nicht als Werbung oder medizinische Beratung
gedacht.
„RIBOMIC“, „RiboART System“ und das RIBOMIC-Logo sind eingetragene
Marken oder Marken von RIBOMIC Inc. in verschiedenen Rechtsgebieten.
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