- RGI-2001 wurde gut toleriert und mit einer deutlichen Reduzierung der Häufigkeit einer schweren akuten GvHD in Verbindung gebracht
TAIPEI, Taiwan–(BUSINESS WIRE)–REGiMMUNE Limited, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung innovativer Immuntherapien für Immunkrankheiten und Krebs konzentriert, gab heute auf der Jahrestagung 2022 der American Society of Hematology (ASH) die positiven Ergebnisse seiner klinischen Phase-2b-Studie zur Prävention einer akuten Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankung (aGvHD) nach einer allogenen hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) bekannt. RGI-2001 aktiviert durch einen neuartigen Mechanismus regulatorische T-Zellen (Treg-Zellen), die Auswirkungen auf die Behandlung anderer Autoimmunerkrankungen und chronisch entzündlicher Erkrankungen haben können.
Patienten, die sich einer HCT unterziehen, unterliegen einem hohen Risiko, eine aGVHD zu entwickeln, die mit signifikanter Morbidität und Mortalität in Zusammenhang steht. Akute GVHD wird als eine Reaktion von Spender-Immunzellen gegen das Wirtsgewebe charakterisiert. Trotz der Verwendung einer prophylaktischen immunsuppressiven Therapie entwickelt eine klinisch bedeutsame aGvHD in 20% bis 40% der HTC-kompatiblen verwandten Fälle und eigenständigen allogenen HCT-Fälle sowie in schweren Fällen einen Beitrag zu therapiebedingter Mortalität. Der eine Standard-Immunsuppression ergänzende Arzneimittelkandidat RGI-2001 wird hinsichtlich seines Potenzials bewertet, nach einer HCT eine aGvHD zu reduzieren oder zu verhindern. Frühere Studien konnten belegen, dass eine einmalige Gabe von RGI-2001 am Tag der Transplantation sicher war und potenziell zu einer aGvHD-Prävention beitragen konnte.
„Wir sind äußerst erfreut über die RGI-2001-Daten und das Potenzial, eine akute GVHD besser verhindern zu können, das Patienten nutzen können und welches das Morbiditäts- und Mortalitätsrisiko reduziert. Bei RGI-2001 handelt es sich um eine innovative Therapie, die bei der GVHD-Prävention eine wichtige Rolle spielen kann”, so Dr. Yi-Bin Chen, Associate Professor of Medicine, Harvard Medical School und Director. Hematopoietic Cell Transplant and Cell Therapy Program, Massachusetts General Hospital.
„Wir werden auf jeden Fall durch die positiven Ergebnisse aus dieser Studie ermutigt. Sie bietet eine wichtige Grundlage, um unsere Pläne für die Phase-3-Studie zuversichtlich voranzubringen”, so Kenzo Kosuda, CEO von REGiMMUNE.
Diese klinische Phase-2b-Studie war eine multizentrische, offene einarmige Studie, um sechswöchige Gaben von RGI-2001 in Kombination mit dem Behandlungsstandard mit Tacrolimus/Methotrexat zur Prävention von aGvHD an Patienten nach einer allogenen HCT zu evaluieren. RGI-2001 wurde mit einer Dosierung von 100 ug/kg im Rahmen von intravenösen Infusionen für eine Dauer von sechs Wochen ab Beginn des Tages der Transplantation verabreicht. Die Studie umfasste 49 Patienten und wurde in den Vereinigten Staaten an sieben Klinikzentren durchgeführt.
Wirksamkeitsergebnisse der Phase-2b-Studie zu allogenen HSCT-Patienten:
- Alle 49 Patienten wurden mindestens einer 100-tägigen Folgestudie nach einer HCT und 39 von 49 darüber hinaus einer vollständigen Folgestudie von 180 Tagen unterzogen. Die mediane Nachbeobachtungszeit der Überlebenden betrug 310 Tage (Reichweite von 111 bis 365 Tage)
- Es gab keinerlei Fälle einer Transplantatabstoßung und keine schwerwiegenden unerwünschten, auf RGI-2001 zurückzuführenden Ereignisse. Die therapiebedingten unerwünschten Ereignisse (>10%) umfassten gastrointestinale unerwünschte Ereignisse, wie etwa Diarrhoe, Stomatitis und Übelkeit.
- Bis zum Tag 100 lag die Häufigkeit einer aGvHD Grad II-IV bei 20,4% (95% Konfidenzintervall: 10,2-34,3%), lediglich 2 Fälle einer aGvHD Grad III-IV [(4,1% (0,5-14,0%)].
- Am Tag 180 betrugen die Schätzungen eines aGvHD-freien (Grad II-IV) Überlebens und der rückfallfreien Überlebensrate (GRFS) 93,6% (81,6-97,9%), 75,2% (60,5-85,1%) bzw. 4,1% (0,7-12,6%).
REGiMMUNE verdeutlicht, dass eine intravenöse Verabreichung von RGI-2001 zusätzlich zu dem Behandlungsstandard mit Tacrolimus/Methotrexat eine vielversprechende Wirksamkeit im Hinblick auf die Prävention einer klinisch bedeutsamen aGvHD mit einem vorteilhaften Sicherheitsprofil belegen konnte. Aufgrund dieser überzeugenden Phase-2b-Ergebnisse zieht es REGiMMUNE nun verstärkt in Betracht, seine Phase-3-Studie voranzutreiben.
Weitere Informationen finden Sie in der mündlichen RGI-2001-003-Präsentation der ASH.
Über RGI-2001
RGI-2001 ist eine liposomale Formulierung eines Alpha-Galactosylceramid (Alpha-GalCer)-Analogons. Alpha-GalCer ist ein Ligand für CD1d, das auf antigenpräsentierenden Zellen und invarianten natürlichen Killer-T-Zellen (iNKT) exprimiert wird. Liposomales alpha-GalCer fördert tolerogene Immunkaskaden, die zur Aktivierung und Ausbreitung regulatorischer T-Zellen (Tregs) führen.
RGI-2001 ist der führende Arzneimittelkandidat von REGiMMUNE, der sich derzeit in Phase 3 der Planung für die Prophylaxe der akuten Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankung (aGVHD) befindet.
Über REGiMMUNE Limited
REGiMMUNE ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung innovativer Immuntherapien konzentriert, indem es sich die Kraft der regulatorischen T-Zellen (Tregs) zunutze macht. REGiMMUNE entwickelt eine Pipeline neuartiger Produktkandidaten, die entweder die Treg-Aktivitäten bei Immunkrankheiten verstärken oder die Treg-Aktivitäten bei Krebs unterdrücken.
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