PARIS–(BUSINESS WIRE)–PK MED, ein Biotechnologieunternehmen, das injizierbare intelligente Implantate für die Freisetzung von Medikamenten in der Rheumatologie und das Homing von Zellen für Knochenmarktransplantationen entwickelt, gab heute einen bedeutenden potenziellen Durchbruch im Kampf gegen Gicht, eine weltweit verbreitete Form von Arthritis, bekannt. Während eines Typ-B-Treffens vor der Zulassung 1 gab die Food and Drug Administration die Genehmigung, das klinische Programm für PKM-01 mit einer Phase-2-Studie für Gichtpatienten direkt zu beginnen, ohne dass Phase-1-Studien durchgeführt werden müssen. PKM-01 ist eine von PK MED entwickelte lokale intraartikuläre Injektionsbehandlung für Gichtschübe, die eine schnelle und effektive Schmerzlinderung sowie eine starke und sichere entzündungshemmende Wirkung bieten soll. Dank seines risikoarmen Toxizitätsprofils wird das klinische Programm von PKM-01 direkt in Phase 2 beginnen, was die Zeit bis zur Markteinführung erheblich verkürzen dürfte.
Gicht ist gekennzeichnet durch wiederholte heftige, akute Entzündungsschübe und quälende Schmerzen, so genannte Gichtschübe , die auf Ablagerungen von Harnsäure-Mikrokristallen in den Gelenken (z.B. Knie, Knöchel, Fuß…) zurückzuführen sind. Diese häufigste Form der akuten Arthritis betrifft mehr als 10 Millionen Patienten in den Vereinigten Staaten und wird aufgrund der alternden Bevölkerung, der veränderten Lebensweise, der Ernährung und der Fettleibigkeit weltweit immer häufiger. Oral verabreichtes Colchicin ist ein bewährtes entzündungshemmendes Mittel, das jedoch aufgrund seiner erheblichen systemischen Exposition und seiner schweren potenziellen Toxizität nur in einer niedrigen Tagesdosis angewendet werden kann. Darüber hinaus lindert seine verzögerte Wirkung auf die Entzündung die unerträglichen Schmerzen eines entzündeten Gelenks nur teilweise und in der Regel nicht vor Ablauf eines Tages.
PKM-01, ein innovativer Kandidat für die intraartikuläre Injektion zur Behandlung von Gichtanfällen, ist eine Kombination aus kontrolliert freigesetztem Colchicin und dem Anästhetikum Ropivacain . Im Gegensatz zu den bestehenden Behandlungen dürfte die betäubende Wirkung von Ropivacain innerhalb von Minuten nach der Injektion in das betroffene Gelenk eintreten. Darüber hinaus wird erwartet, dass die hohe und anhaltende lokale Colchicin-Konzentration eine starke und lang anhaltende Wirkung auf Entzündung und Schmerzen hat, ohne dass es zu einer systemischen Exposition und Toxizität kommt. Es wird erwartet, dass dieser duale Ansatz eine sofortige und lang anhaltende Schmerzlinderung bei Gichtanfällen, eine wirksame Behandlung der Entzündung und gleichzeitig ein günstiges Sicherheitsprofil bietet.
Die Phase-2-Studie, eine Dosisbereichsstudie, die drei Dosierungen von PKM-01 in einer prospektiven, randomisierten Studie untersucht, wird die Sicherheit, die Schmerzlinderung und die Wirkung auf die Entzündung bewerten, um die optimale PKM-01-Dosis für die zulassungsrelevante Phase-3-Studie auszuwählen.
Der Markt, auf den PKM-01 abzielt, ist beträchtlich: Der jährliche Umsatz wird je nach Indikation und Preisgestaltung auf über 1 Milliarde US-Dollar allein in den USA geschätzt. Der Grund dafür ist der große ungedeckte medizinische Bedarf und die hohe und steigende Prävalenz von Gicht weltweit.
Prof. Angelo Gaffo, Leiter der auf mikrokristalline Arthritis spezialisierten rheumatologischen Abteilung am VA Hospital in Birmingham, Alabama, USA, sagt: „Dieses Produkt wird eine sehr wichtige Lücke in der Behandlung von Gichtanfällen schließen: eine wirksame und sichere Alternative für alle Patienten und für diejenigen, bei denen andere Therapien kontraindiziert sind. Da die Gichtpopulation altert und sich diversifiziert, gibt es immer mehr Patienten mit Kontraindikationen, für die es keine guten Alternativen gibt.“
Gauthier Pouliquen, Ph.D., Geschäftsführer von PK MED, kommentierte: „Diese Rückmeldung der FDA ist eine hervorragende Nachricht für Kliniker und Patienten, die an Gichtanfällen leiden. Sie dürfte die Markteinführung von PKM-01 erheblich beschleunigen. PK MED tritt nun in die Phase der Mittelbeschaffung ein, um die klinischen Studien der Phase 2 für PKM-01 zu finanzieren. Mit einem robusten Patentschutz und einem klaren Weg zur Erzielung von Phase-2-Ergebnissen stellt PKM-01 eine attraktive und risikoarme Möglichkeit für Investoren und Partner dar.“
Über PK MED
PK MED ist ein 2019 von Truffle Capital gegründetes französisches Biotechnologieunternehmen, das injizierbare intelligente Implantate für die Wirkstofffreisetzung in der Rheumatologie und das Homing von Zellen bei Knochenmarktransplantationen. Die einzigartige Expertise und das technologische Know-how von PK MED ermöglichen die Weiterentwicklung bestehender systemischer Behandlungen zu neuen, sichereren und wirksameren patentierten lokalen Therapien. PK MED hat ein Portfolio von Projekten in Indikationen entwickelt, in denen ein hoher medizinischer Bedarf besteht, angefangen bei Gicht (PKM-01) und hämatopoetischen Stammzelltransplantationen (PKM-02).
PK MED hat ein Portfolio von Projekten in Indikationen entwickelt, in denen ein hoher medizinischer Bedarf besteht, angefangen bei Gicht (PKM-01) und hämatopoetischen Stammzelltransplantationen (PKM-02).
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1 Type B Meetings (fda.gov)
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