Knopp bereitet das Kv7-Leitmolekül für klinische Studien der epileptischen KCNQ2-Enzephalopathie vor
PITTSBURGH–(BUSINESS WIRE)–Wie Knopp Biosciences LLC heute bekannt gab, wird das Unternehmen bei der Weiterentwicklung seines Kv7-Kaliumkanalaktivators KB-3061 zur Behandlung seltener neonataler Epilepsie auch im 4. Jahr erneut durch das Blueprint Neurotherapeutics Network (BPN) der National Institutes of Health (NIH) gefördert.
Aufgrund des Erreichens der Meilensteine wurden Knopp zusätzliche Mittel in Höhe von 679.492 US-Dollar an direkter Unterstützung bewilligt. Die Forschungsförderung beläuft sich auf einen möglichen Gesamtbetrag von 2,4 Millionen US-Dollar, der über einen Zeitraum von vier Jahren bereitgestellt wird. Neben der direkten finanziellen Unterstützung könnte das NIH BPN die Kosten für die von BPN-gesponserten Auftragsforschungsinstituten durchgeführten toxikologischen und pharmakologischen Sicherheitsstudien, für die Medikamentenherstellung sowie die durch die Beantragung des IND-Status (Investigational New Drug) für KB-3061 bei der US-amerikanischen Zulassungsbehörde (U.S. Food and Drug Administration) anfallenden Gebühren übernehmen.
Knopp setzt die Entwicklung von KB-3061 (BPN-25203) als potenzielles Präzisionsmedikament für die durch KCNQ2 bedingte epileptische Enzephalopathie (KCNQ2-EE) fort. Diese genetisch bestimmte Erkrankung geht mit Anfällen in den ersten Lebenstagen und einer tiefgreifenden Entwicklungsverzögerung einher. Die Krankheit wird durch dominant-negative Mutationen im KCNQ2-Gen verursacht, das normalerweise den für die frühe Gehirnentwicklung entscheidenden Kaliumkanal Kv7.2 produziert.
Das BPN, Teil der NIH-Initiative „Blueprint for Neuroscience Research“, ist eine Kooperation von Instituten und Zentren der NIH, die innovative Projekte zur Erforschung des Zentralnervensystems mit dem Ziel unterstützt, neue neurotherapeutische Arzneimittel zu entwickeln.
„Wir freuen uns, dass wir weiterhin durch das NIH Blueprint Program unterstützt werden, während wir KB-3061 für die klinische Weiterentwicklung vorbereiten. Diese Förderung ermöglicht es uns, eine Behandlung für die seltene und hochgradig behindernde Gehirnerkrankung bei Neugeborenen zu entwickeln“, erklärte Dr. Michael Bozik, CEO von Knopp und Neurologe mit klinischer Erfahrung in der Entwicklung von Kaliumkanalmodulatoren.
Knopp hat Studien initiiert, um die Einreichung eines Investigational New Drug-Antrags (IND) mit dem Ziel zu unterstützen, die klinischen Auswirkungen von KB-3061 zu evaluieren. Wie bereits bekannt gegeben, hat KB-3061 auch in einem In-vivo-Modell der Epilepsie eine wirksame Anfallskontrolle und eine beachtliche therapeutische Breite gezeigt. Außerdem wurde in dem Modell nachgewiesen, dass die Wiederherstellung der Funktion von Zellen mit durch KCNQ2-EE-Genmutationen verursachter Dysfunktion möglich ist.
Knopp arbeitet bei der Entwicklung dieses ersten Arzneimittelkandidaten mit führenden klinischen Forschern und mit der KCNQ2 Cure Alliance zusammen, deren Family and Professional Summit 2020 vom 1. bis 3. Mai 2020 in Philadelphia, PA, stattfindet.
ÜBER KNOPP BIOSCIENCES LLC
Knopp Biosciences mit Sitz in Pittsburgh, PA, USA, ist ein pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen in Privatbesitz, das sich auf die Bereitstellung bahnbrechender Behandlungsformen für entzündliche und neurologische Erkrankungen genau definierter Patientenpopulationen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Die präklinische Kv7-Plattform von Knopp entwickelt nicht nur orales Dexpramipexol für Eosinophil-assoziierte Krankheiten, sondern zielt auch auf niedermolekulare Behandlungen der epileptischen KCNQ2-Enzephalopathie und anderer Übererregbarkeitsstörungen des ZNS ab. Weitere Informationen finden Sie unter www.knoppbio.com.
ÜBER BPN
Das Blueprint Neurotherapeutics Network bietet nicht verwässernde Unterstützung für die Arzneimittelforschung und -entwicklung im Bereich der kleinmolekularen Wirkstoffe – von der Hit-to-Lead-Chemie bis zu klinischen Phase-1-Prüfungen. Weitere Informationen finden Sie unter BPN.
ÜBER KCNQ2 CURE ALLIANCE
KCNQ2 Cure Alliance ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Beschaffung von Forschungsgeldern für die KCNQ2-bedingte epileptische Enzephalopathie, einer seltenen und katastrophalen Form der Epilepsie, verschrieben hat, die ihren Anfang in den ersten Lebenstagen nimmt. Weitere Informationen finden Sie unter kcnq2cure.org.
Die Kv7-Forschung von Knopp wird unter der Award-Nummer U44NS093160 des National Institute of Neurological Disorders and Stroke der National Institutes of Health (NIH) unterstützt. Der Inhalt dieser Mitteilung unterliegt allein der Verantwortung von Knopp und gibt nicht notwendigerweise die Ansicht der NIH wieder.
Diese Mitteilung enthält „zukunftsbezogene Aussagen”, darunter Aussagen im Zusammenhang mit den von Knopp geplanten aufsichtsbehördlichen Antragstellungen und klinischen Entwicklungsprogrammen. Alle zukunftsbezogenen Aussagen basieren auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen des Managements und beinhalten Risiken, Unwägbarkeiten und andere wichtige Faktoren, darunter insbesondere die Unwägbarkeiten, die klinische Studien und Produktentwicklungsprogramme beinhalten, die Verfügbarkeit von Finanzmitteln zur Unterstützung der fortgesetzten Forschungsarbeiten und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit alternativer Therapien oder Arzneimittel, das Vorhandensein von Patentschutz für die Entdeckungen und die Verfügbarkeit strategischer Allianzen sowie andere Faktoren, aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse von Knopp von unseren Erwartungen abweichen könnten. Es kann nicht gewährleistet werden, dass die Entwicklung oder Herstellung eines klinischen Prüfmittels erfolgreich verläuft oder dass die Endergebnisse klinischer Studien die aufsichtsbehördlichen Zulassungen unterstützen, die zur Vermarktung der Produkte erforderlich sind. Knopp verpflichtet sich in keiner Weise zur öffentlichen Aktualisierung oder Überarbeitung zukunftsbezogener Aussagen infolge neuer Informationen, künftiger Ereignisse oder anderer Gründe.
Die Pipeline von Knopp umfasst klinische Prüfarzneimittel, die noch nicht von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA zugelassen wurden. Diese klinischen Prüfarzneimittel müssen noch einer klinischen Studie unterzogen werden, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit zu verifizieren.
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