NEW YORK–(BUSINESS WIRE)–Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) („Aptorum Group“), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das den Fokus auf die Entwicklung neuartiger Therapeutika zur Deckung weltweit ungedeckter medizinischer Bedürfnisse setzt, gibt positive Ergebnisse und Entwicklungen bezüglich seines umgewidmeten Wirkstoffkandidaten SACT-1 bei der Therapie des Neuroblastoms bekannt. Das Neuroblastom ist ein seltener Krebs im Kindesalter, der bei Säuglingen und Kleinkindern auftritt. Vorbehaltlich des Abschlusses der laufenden Validierungsstudien plant die Aptorum Group, den 505(b)(2)-Zulassungsweg zu nutzen und bei der FDA im zweiten Halbjahr 2020 einen „Investigational new drug“ (IND)-Antrag (Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfarzneimittels) für SACT-1 einzureichen.1
SACT-1 ist der erste umgewidmete Wirkstoffkandidat, der auf der Smart-ACTTM Arzneimittelforschungsplattform entwickelt wird. Diese verwendet einen systematischen Ansatz, um bereits zugelassene Arzneimittel in Hinblick auf die Verwendbarkeit bei einer der über 7.000 (und weiter zunehmenden) seltenen Erkrankungen zu identifizieren, umzuwidmen und weiterzuentwickeln.2
Die Aptorum Group beabsichtigt, mithilfe dieser Plattform umgewidmete Wirkstoffkandidaten durch Entwicklung und klinischen Phasen schneller voranzutreiben und das Zulassungsverfahren zu beschleunigen, um den rasch wachsenden Markt der seltenen Erkrankungen zu bedienen. Die Aptorum Group hat vor, eine Reihe von Orphan-Disease-Bereichen, unter anderem Onkologie, Autoimmunkrankheiten, Stoffwechsel- und genetische Erkrankungen, zu screenen.
Mithilfe der Smart-ACTTM-Plattform konnte Aptorum die mögliche Wirksamkeit und das Entwicklungspotenzial von SACT-1 bei der Behandlung des Neuroblastoms erkennen, ein ganz neuer Therapiebereich im Vergleich zur bereits zugelassenen Indikation. In unseren jüngsten Studien zeigte sich die Wirksamkeit von SACT-1 bei zahlreichen Neuroblastom-Zelllinien. Bei zwei Zelllinien handelt es sich um MYCN-amplifizierte Zellen, die sich in der Gruppe der Neuroblastom-Patienten mit hohem Risiko finden. Darüber hinaus hat die Aptorum Group durch die Verwendung eines Kombinationsindex als quantitatives Maß für die Stärke der Arzneimittelinteraktion einen hohen und robusten Synergismus zwischen SACT-1 und herkömmlicher Chemotherapie in vitro festgestellt. Dieser Befund weist auf die Möglichkeit einer Wirksamkeitsverbesserung/Dosisreduzierung der Chemotherapie hin. Weiterhin fand unsere jüngste Studie heraus, dass im Nagetiermodell die maximal verträgliche Dosis von SACT-1 größer als 400mg/kg ist. Im Vergleich zur maximal verträgliche Dosis bei der Standard-Chemotherapie, wie Paclitaxel (20-30mg/kg)3 und Cisplatin (6mg/kg) 4, erscheint das Sicherheitsprofil von SACT-1 sehr beeindruckend.
Bei der neuen Formulierung von SACT-1 handelt es sich eine pädiatrische Formulierung, die den Bedürfnissen von Neuroblastom-Patienten, bei denen es sich ausschließlich um Kinder unter 5 Jahren handelt, besser entspricht. Anhand unserer eigenen Beobachtungen bei der Sichtung der bereits vorliegenden Informationen, die von zugelassenen Medikamenten stammen,5 lässt sich feststellen, dass SACT-1 auch ein solides Sicherheitsprofil aufweist: Bei einer Dosierung von 150mg/Tag lag in früheren klinischen Studien die Sterberate bei 0% und dosisbedingte Nebenwirkungen traten nicht auf.
Über das Neuroblastom
Das Neuroblastom ist ein seltener Krebs mit dem Status einer Orphan Disease. Der Tumor entsteht in bestimmten Formen von Nervengewebe und tritt am häufigsten in den Nebennieren sowie in Wirbelsäule, Brustkorb, Bauch oder Halsbereich auf. Meist sind Kinder betroffen, insbesondere die Altersgruppe 5 Jahre und jünger. In der Gruppe mit hohem Risiko, die fast 20 Prozent6 der Gesamtgruppe der neuen Patienten pro Jahr ausmachen, liegt die 5-Jahre-Überlebensrate bei etwa 40-50% (laut Angaben der American Cancer Society)7. Die aktuellen hohen Kosten für die medikamentöse Therapie bei Patienten mit hohem Risiko können sich im Mittel auf 200.000 US-Dollar pro Schema (alle 6 Zyklen) belaufen8. Außerdem vertragen oder überleben die meisten pädiatrischen Patienten die relevante Chemotherapiestufe nicht. Vorbehaltlich weiterer klinischer Studien könnte dies durch den SACT-1-Kandidaten dank möglicher synergistischer Wirkungen positiv beeinflusst werden, wenn die Anwendung zusammen mit der Standard-Chemotherapie wie oben beschrieben erfolgt.
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Über Aptorum Group Limited
Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapeutika zur Erfüllung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse widmet. Die Aptorum Group verfolgt therapeutische Projekte auf den Gebieten seltene Krankheiten, Infektionskrankheiten, Stoffwechselerkrankungen und in anderen Krankheitsbereichen.
Weitere Informationen über die Aptorum Group finden Sie unter www.aptorumgroup.com.
Über die Smart Pharma Group
Die Smart Pharma Group befindet sich vollständig im Besitz von Aptorum Group Limited. Die Smart Pharma Group setzt den Schwerpunkt auf die systematische Identifizierung und Umwidmung bestehender zugelassener Medikamente zur Behandlung einer Vielzahl seltener Krankheiten. Die Smart Pharma Group betreibt zur Weiterentwicklung ihrer umgewidmeten Kandidaten sowohl ein computergestütztes Screening als auch klinische Validierungen.
Haftungsausschluss und zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält Aussagen zu Aptorum Group Limited und ihren künftigen Erwartungen, Pläne und Aussichten, die „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 darstellen. In diesem Zusammenhang gelten sämtliche in der Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich nicht auf historische Fakten beziehen, als zukunftsgerichtete Aussagen. Hinweise auf zukunftsgerichtete Aussagen können in einigen Fällen Begriffe wie „kann“, „sollte“, „erwartet“, „plant“, „annimmt“, „könnte“, „beabsichtigt“, „zielt ab“, „projiziert“, „überlegt“, „glaubt“, „schätzt“, „prognostiziert“, „potenziell“ oder „fortsetzt“, Verneinungen dieser Begriffe oder andere ähnliche Ausdrücke geben. Die Aptorum Group trifft diese zukunftsgerichteten Aussagen, die Aussagen über die voraussichtlichen Fristen für Zulassungsanträge und Studien enthalten, im Wesentlichen auf Grundlage ihrer derzeitigen Erwartungen und Prognosen über zukünftige Ereignisse und Trends, die ihrer Meinung nach das Geschäft, die finanzielle Situation und die Ertragslage beeinflussen können. Diese zukunftsgerichteten Aussagen gelten nur für das Veröffentlichungsdatum dieser Pressemitteilung und unterliegen einer Reihe von Risiken, Unwägbarkeiten und Annahmen, einschließlich der Risiken im Zusammenhang mit den angekündigten Änderungen des Managements und der Organisation, der fortgesetzten Mitarbeit und Verfügbarkeit von Schlüsselpersonal, der Fähigkeit, das Produktsortiment durch zusätzliche Produkte für neue Verbrauchersegmente zu erweitern, Entwicklungsergebnissen, der erwarteten Wachstumsstrategien des Unternehmens, vermuteter Trends und Herausforderungen für das Unternehmen, der Erwartungen und der Stabilität der Lieferkette sowie der detailliert in Form 20-F beschriebenen Risiken der Aptorum Group und anderen Unterlagen, die die Aptorum Group in Zukunft bei der SEC einreichen kann. Infolgedessen können sich die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen enthaltenen Prognosen ändern. Die Aptorum Group übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen in dieser Pressemitteilung aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen zu aktualisieren.
1 Wenn die FDA den 505(b)(2)-Zulassungsweg als akzeptabel für die Zulassung von SACT-1 erachtet, kann das Unternehmen vorhandene klinische und nicht-klinische Daten in Verbindung mit vom Sponsor initiierten Studien dafür nutzen, die Entwicklung und Zulassung von SACT-1 zu beschleunigen.
2 Siehe https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
3 Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.
4 BMC Cancer 17: 684 (2017).
5 Vorbehaltlich der Genehmigung durch die FDA und auf Einzelfallbasis kann sich ein 505(b)(2)-Antrag teilweise auf vorhandene Informationen über bereits zugelassene Medikamente (wie z.B. die bisherigen Feststellungen der FDA zur Sicherheit und Wirksamkeit) oder Produkte aus der Literatur (z.B. verfügbare Daten) stützen. In der Regel muss der Antragsteller jedoch dennoch eine Phase 1-Überbrückungsstudie durchführen, um den Vergleich mit dem RLD (Reference Listed Drug, Vergleichspräparat) vorzunehmen und Verweise auf die bekannten Informationen zur Sicherheit und Wirksamkeit zu erstellen.
6 Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.
7https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
8 https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf
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