Otsuka startet Early-Access-Programm für Ulefnersen bei FUS-ALS

Das japanische Pharmaunternehmen Otsuka hat ein Early-Access-Programm für das Arzneimittel Ulefnersen eingeführt. Eligible Personen, die an der seltenen Form der Amyotrophen Lateralsklerose (FUS-ALS) erkrankt sind, können über dieses Programm Zugang zum Wirkstoff erhalten.

Das japanische Pharmaunternehmen Otsuka hat ein globales Early-Access-Programm für den Wirkstoff Ulefnersen eingeführt. Dieses Programm richtet sich an Personen, die an der seltenen Form der Amyotrophen Lateralsklerose erkranken, die durch Mutationen im FUS-Gen verursacht wird. Ulefnersen ist ein investigativer, auf RNA abzielender Wirkstoff. Das Programm soll Betroffenen den Zugang zu diesem noch nicht zugelassenen Arzneimittel außerhalb klinischer Studien ermöglichen, sofern die lokalen Vorschriften dies erlauben. FUS-ALS ist eine aggressive Form der Erkrankung, die oft mit einem früheren Beginn einhergeht und schnell fortschreitet. Sie führt zum Verlust der Muskelkraft sowie der Fähigkeit zu sprechen, zu schlucken und zu atmen, was häufig vorzeitig zum Tod führt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die spezifisch die genetische Ursache dieser Erkrankung behandeln. Das Early-Access-Programm bietet daher eine potenzielle Option für Eligible Personen, die die vordefinierten Kriterien erfüllen. Die Verfügbarkeit, die genauen Zulassungskriterien und die Antragsverfahren können je nach Land variieren und sich im Laufe der Zeit ändern. Otsuka betont damit sein Engagement, Patienten mit seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen, für die keine ausreichenden Behandlungsoptionen existieren, frühzeitigen Zugang zu investigativen Medikamenten zu verschaffen.

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