Amylyx Pharmaceuticals verzeichnet Erfolg in Phase-III-Studie zu Avexitide

Der positive Verlauf der Phase-III-Studie für Avexitide ebnet den Weg für die Einreichung bei der FDA zur Behandlung der paroxysmalen benignen Hemiballismus. Das Unternehmen plant nun die regulatorische Zulassung für diese seltene neurologische Erkrankung.

Amylyx Pharmaceuticals hat einen bedeutenden Meilenstein in der Entwicklung von Avexitide erreicht. Die Phase-III-Studie zur Behandlung der postbariatrischen Hypoglykämie (PBH) erfüllte sowohl den primären als auch alle sekundären Endpunkte. Das Arzneimittel reduzierte schwere hypoglykämische Ereignisse der Stufen 2 und 3 um 55 Prozent, wobei die statistische Signifikanz hoch ausfiel. Die Therapie zeigte sich im Verlauf allgemein sicher und gut verträglich. Aufgrund dieser positiven Ergebnisse plant das Unternehmen die Einreichung einer New Drug Application bei der US-Arzneimittelbehörde FDA noch vor Jahresende. Die Vorbereitung auf eine potenzielle kommerzielle Markteinführung läuft bereits, wobei das Management einen Startzeitraum im Jahr 2027 in Betracht zieht. PBH ist eine chronische Erkrankung, die Jahre nach bariatrischen Eingriffen auftreten kann und durch wiederkehrende Episoden niedriger Blutzuckerwerte gekennzeichnet ist. Diese können zu Bewusstlosigkeit, Krampfanfällen oder Verwirrung führen. Amylyx schätzt, dass etwa 160.000 Patienten in den USA von PBH betroffen sind. Die spätere Zulassung durch die FDA könnte sich jedoch zunächst auf rund 120.000 Patienten beschränken, deren Erkrankung spezifisch nach einem Roux-en-Y-Magenbypass auftrat.

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