Otsuka kündigt transformative Phase-3-FUSION-Ergebnisse für Ulefnersen an

Das Unternehmen präsentiert die Ergebnisse der Phase-3-Studie FUSION für Ulefnersen, die das Potenzial für eine gezielte Behandlung der FUS-ALS-Gemeinschaft aufzeigen. Diese Entwicklung nähert die Patienten einer möglichen spezifischen Therapie näher.

Otsuka hat die positiven Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie FUSION für Ulefnersen bekannt gegeben. Diese Untersuchung bewertete das untersuchte RNA-targeted Arzneimittel bei Patienten mit der genetischen Form der Amyotrophen Lateralsklerose, die durch Mutationen im FUS-Gen verursacht wird. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt. Ulefnersen zeigte im Vergleich zu einem Placebo eine statistisch signifikante Verbesserung bei der Bewertung der funktionellen Beeinträchtigung und des Überlebens. Diese Bewertung basierte auf einer joint rank analysis, die die Zeit bis zum Tod oder zur permanenten Beatmung, die Zeit bis zu einer Rettungsmaßnahme sowie die Veränderung der ALSFRS-R-Scores vom Start bis zum Tag 505 umfasste. Der p-Wert betrug 0,0005. Diese Daten liefern Evidenz dafür, dass Ulefnersen das Krankheitsprogression möglicherweise modifizieren kann. Sekundäre Endpunkte stützten zusätzlich den Nutzen der Behandlung. Das Sicherheitsprofil war günstig, wobei die meisten unerwünschten Ereignisse mild bis moderat waren. Die Ergebnisse werden nun mit der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA und globalen Gesundheitsbehörden diskutiert, um potenziell beschleunigte Zulassungspfade zu ermöglichen. Diese Entwicklung nähert der FUS-ALS-Gemeinschaft eine gezielte Therapie näher.

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